Bedre variant av Orkambi undervegs?
presisjonsmedisiner for cf, fag og forskning, medikamentnytt, behandling
14.09.2016
Sharon Gibsztein
Gitt at pågående fase-3 studier gir tilfredsstillende resultater, vil Vertex søke om FDA-godkjenning for virkestofffet Vx-661 i andre halvdel av 2017. Vx-661 vil bli kombinert med Kalydeco, og sies å ha mindre bivirkninger enn Orkambi. Vx-661 kan også være aktuell for andre mutasjonsgrupper.
Kombinasjonsbehandlingen Kalydeco + Vx-661 er primært rettet mot samme mutasjonsgruppe som Orkambi, nemlig de med dobbel kopi av F508del-mutasjonen, altså de som er homozygote for den mutasjonen. Men det pågår også pasientstudier med dette virkestoffet på andre mutasjonsgrupper.
Bedre effekt og færre bivirkninger
Orkambi består av virkestoffer ivacaftor, kjent som Kalydeo, og virkestoffet lumacaftor. Orkambi har en del bivirkninger, og en av disse er tetthet i lungene, noe som er svært plagsomt for de pasientene som opplever dette. Man håper at de pågående studiene vil vise at kombinasjonsbehandlingen Kalydeco + Vx 661 vil ha bedre effekt og færre bivirkninger enn det Orkambi har.
FDA-godkjenning i 2018?
Det er ventet at resultatene fra pågående pasientstudier med Vx-661 offentliggjøres tidlig i 2017, og om resultatene er tilfredsstillende, vil Vertex søke om FDA-godkjenning i andre halvdel av 2017. En eventuell FDA-godkjenning vil da kunne foreligge en gang i 2018. Inntil norske pasienter eventuelt får tilgang til denne mulige nye medisinen, kan det gå enda litt tid, selv om det er vanskelig å spå noe om slike ting frem i tid.
Nye pasientgrupper?
Vx-661 vil også kunne være aktuell for noen mindre tilleggsgrupper med andre mutasjonskombinasjoner, les mer om dette her.
Slutter på grunn av bivirkninger
I april i år sa produsenten at circa 15 prosent av pasientene slutter med Orkambi i løpet av tre måneder, hovedsakelig på grunn av bivirkninger i form av økt tetthet i lungene. De oppga også at circa 70-80 prosent tar medisinene slik produsenten angir at den skal tas.
Denne saken er basert på nettsak fra bizjournals.com
