Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
plakat2014

CFTR-modulerende medisin for delta F508 i 2014?


Behandling, Medikamentnytt
14.03.2013
Sharon Gibsztein

Vertex Pharmaceuticals Incorporated er nå i gang med fase 3-studie av Kalydeco og VX-809. Denne kombinasjonen er spesialdesignet for delta F508-mutasjonen.

 

Hva gjør CFTR-modulerende medikamenter?
CFTR-modulerende terapi er eller medikamenter er laget for å korrigere funksjonen i det ødelagte CFTR-proteinet. CFTR-proteinet, transmembrane conductanse regulator, er laget av CF-genet. CF skyldes at det er feil i CFTR-proteinet.

Normaltfungerende CFTR-protein gjør at klorid og sodium (salt) kan bevege seg uhindret inn og ut av de cellene som dekker lungene og andre organer.

CFTR-modulerende medikamenter vil hjelpe CFTR-proteinet til å fungere mer normalt, og dermed dempe symptomene ved CF. 

 

Kombinasjonsterapi
Vertex Pharmaceuticals Incorporated fikk i januar 2012 godkjent verdens første CFTR-modulerende medikamentet; Kalydeco. Kalydeco er spesialdesignet for å virke hos CF’ere med G551D-mutasjon.

Medikamentet har ikke effekt på andre mutasjoner med mindre det kombineres med andre virkestoffer. Det er slike virkestoffer og kombinasjoner Vertex nå skal gjøre siste testrunde med.  

 

Studie for delta F508: Mer enn 200 teststeder og 1000 pasienter
Fase-3-studien vil pågå i 6 måneder. Hensikten er å undersøke kombinasjonbehandling med Kalydeco og VX-809 hos CF’ere som er 12 år eller eldre, og som har to kopier (homzygote) av delta F508-mutasjonen.

Delta F508-mutasjonen er den vanligste mutasjonsformen som forårsaker CF, og i Norge har 69 prosent en eller to kopier av delta F508-mutasjonen (kilde: http://cfnorge.no/assets/Arrangementer-sentralt/rsmte-2012/Opplringsdag-NFCF-2012-OTS.pdf).

Studien vil bli utført ved mer enn 200 ulike teststeder i Nord-Amerika, Europa og Australia. Omtrent 1000 pasienter er med i studien, og de skal teste to ulike doseringsvariasjoner.

 

Skal munne ut i FDA-søknad i 2014
Denne fase 3- studien er utformet slik at resultatene av studien skal brukes som dokumentasjon for en søknad til Food and Drug Administration (FDA) i USA.

Vertex skriver i sin pressemelding at de forventer å kunne sende en søknad til FDA i 2014 (se nederst i saken).

FDA har som oppgave å vurdere nye medikamenter og om slike medikamenter kan godkjennes for markedsføring i USA.

En helt sentral del av hvorvidt et medikament kan godkjennes eller ikke, er dokumentasjon fra kliniske studier. Slik dokumentasjon må vise at medikamentet har effekt og at det er lite eller ufarlige bivirkninger.

FDA krever normalt sett svært grundig dokumentasjon og testing over meget lang tid før de gir godkjenning.

 

FDA har gitt Kalydeco og Vx-809 ”hurtigstatus”
FDA har mulighet til å gi en såkalt ”Breakthrough Therapy Designation”-status til utvikling av nye mulige medikamenter for livstruende sykdommer. Kalydeco og Vx-809 har fått en slik status. Dette betyr at tidsrammen for fase-3-studien er blitt gjort mye kortere. Dette betyr at man ikke behøver å teste fullt så lange, og at man kan søke om godkjenning på et tidligere tidspunkt. Vanligvis vil testdelen av en fase-3-studie vare i omtrent ett år.

  


Mer om Kalydeco fra cfnorge.no --> bruk søkefunksjonen øverst til høyre på siden.

 

Les mer:

Fra cff.org

Les flere detaljer om studien i pressemeldingen fra Vertex

Følg Drug Development Pipeline på cff.org

 

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen