Logo - Norsk forening for cystisk fibrose

Dårlige resultater for vanskelig mutasjonskombinasjon med F508del


presisjonsmedisiner for cf, fag og forskning, medikamentnytt, behandling
29.08.2016
Sharon Gibsztein

glasskolber

En studie som så på årsaksbehandling for de med en vanskelig heterozygot mutasjonskombinasjon vil bli lagt ned på grunn av dårlige resultater. Nye studier for denne mutasjonskombinasjonen planlegges. To andre studier for heterozygote F508del fortsetter. 

 

I den aktuelle fase-3 studien har man sett på kombinasjonsbehandling med ivacaftor (handelsnavn Kalydeco) og virkestoffet Vx-661 for mutasjonskombinasjonen F508del og en mutasjon med minimal CFTR-funksjon.

 

"Minimal CFTR" - en vanskelig pasientgruppe

Pasientene med denne mutasjonskombinasjonen viste seg dessverre å ikke ha behandlingseffekt av virkestoffene. Det er spesielt vanskelig å finne en effektiv medisin for disse CF-pasientene.

 

Studie med tre virkestoffer

På bakgrunn av den straks nedlagte studien, planlegger produsenten en ny tilnærming til denne gruppen pasienter. De mener at en trippel kombinasjon av virkestoffer er veien å gå, og de jobber mot å få frem et neste-generasjons korrigerer-virkestoff som sammen med VX-661 og ivacaftor kan ha effekt. Forutsatt at en pågående studie på friske mennesker går bra, satser produsenten på å starte opp nye studier på den aktuelle pasientgruppen; mutasjonskombinasjonen F508del og en mutasjon med minimal CFTR-funksjon, senere i år.

 

Heterozygote F508del-studier som fortsetter

To andre fase-3 studier på ulike pasientgrupper med én kopi av F508del-mutasjonen fortsetter, disse er:

 

  • Mutasjon nummer 1: F508del, mutasjon nummer 2: mutasjon med restfunksjon i CFTR-proteinet

200 pasienter, to 8-ukers medisinperioder som etterfølges av en 8-ukers renselsesperiode. Resultater er ventet tidlig i 2017. Virkestoffer: Vx-661 og ivacaftor.

 

  • Mutasjon nummer 1: F508del, mutasjon nummer 2: mutasjon med gating-defekt i CFTR-proteinet

200 pasienter, 8-ukers medisinperiode. Virkestoffer: Vx-661 og ivacaftor.

 

 

Kilde: cysticfibrosisnewstoday.com

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen