Medikamentnytt, Presisjonsmedisiner for CF
22.03.2015
Sharon Gibsztein
FDA har nettopp (18. mars 2015) godkjent bruk av ivacaftor for barn med CF fra 2 -5 års alder. Med denne utvidelsen kan alle med CF, fra 2 års alder og som har én av ti sjeldne mutasjoner, bruke ivacaftor.
Med denne utvidelsen, er ivacaftor (Kalydeco) nå godkjent for mennesker med CF og som er 2 år eller eldre og som har minst én av følgende 10 sjeldne mutasjoner; G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D og R117H.
I granulatform for de minste
For barn som ikke klarer å svelge ivacaftor-tablettene, vil medisinen også bli tilbudt som granulat. Granulat er små kuler som man kan blande i mat eller drikke. Granulatet vil bli fremstilt i to ulike styrker, slik at dosen kan tilpasses barnets vekt.
Kun godkjent i USA
En FDA-godkjenning gjelder kun i USA, og det er nødvendig at de europeiske legemiddelmyndighetene, European Medicines Agency (EMA) eventuelt også godkjenner ivacaftor for barn i alderen 2-5 år før det kan være aktuelt å vurdere å ta i bruk medikamentet for denne aldersgruppen også i Norge. Norske legemiddelmyndigheter må eventuelt også inn i saken. Cfnorge.no er ikke kjent med hvorvidt det er sendt søknad til EMA.
Ta kontakt med egen CF-lege
De som mener at utvidelsen av godkjente aldersgrupper er aktuelt for deres barn og ønsker å vite mer om når dette kan bli tilgjengelig i Norge, må ta kontakt med sin CF-lege.
Den første medisinen som behandler underliggende årsak til CF
Ivacaftor er den første såkalte CFTR-moderatoren. Medisin av typen CFTR-moderator hjelper CFTR-proteinet til å fungere bedre ved at det får salt- og vanntransporten i kroppens celler til å fungere mer normalt. Det er feilen i CFTr-proteinet som er den underliggende årsaken til CF. Fordi denne type CFTR-moderator skreddersys til bestemte mutasjoner, kalles slik medisin også presisjonsmedisin eller persontilpasset medisin. Frem til 18. mars 2015 har ivacaftor (Kalydeco) kun vært godkjent for barn med CF og som er 6 år eller eldre.
Cfnorge.no kommer tilbake med mer når det foreligger nye opplysninger.
Les mer om utvidelsen av aldersgrupper fra Cystic Fibrosis Foundation (CFF) her.
Denne saken er en tidligere publisert (25. januar 2015) nettartikkel som er blitt oppdatert og republisert.