Logo - Norsk forening for cystisk fibrose

Medikamentnytt: Kalydeco godkjent for salg i USA


Medikamentnytt
02.02.2012

kalydecotablettboks copy

31. januar i år (2012) ble medikamentet godkjent for salg av FDA, melder NY Times. Kalydeco er det første medikamentet som korrigerer den grunnleggende feilen på cellenivå som forårsaker CF.


Første gang publisert: jan/feb 2012

Kalydeco er spesialdesignet for en sjelden mutasjon av CF-genet som heter G551D. Dette betyr at CF’ere med andre typer mutasjoner ikke vil ha noen effekt av dette medikamentet.


I Norge er det noen få CF'ere som har G551D-mutasjonen. NFCF antar at de aktuelle pasientene vil bli kontaktet via sin lege når Kalydeco kan skaffes til det norske markedet. Det vil antagelig ta noe tid før dette kan skje. Sannsynligvis vil man måtte søke om få inn preparatet via ordningen for registreringsfritak. 


Pasienter som ikke kan bruke medikamentet fordi de har en annen mutasjon, må smøre seg med tålmodighet inntil forskerne har klart å lage et medikament som er tilpasset deres mutasjon. Gjennombruddet Kalydeco representerer er likevel helt grunnleggende for arbeidet med å skape ”søskenmedikamenter” som kan være effektive for andre mutasjoner.

Godkjenningen av Kalydeco kom tre måneder tidligere enn ventet, ifølge NY Times.


Hva slags effekt har Kalydeco?
CF-pasienter som har tatt del i den kliniske testingen av Kalydeco har vist signifikant og varig forbedret lungefunksjon. Det er også rapportert vektoppgang.

Signifikant betyr i denne sammenheng at det har vært en reel endring, men det sier ikke nødvendigvis noe om hvor stor denne endringen er.


Hvordan virker Kalydeco?
Medikamentet virker ved at det er rettet mot det defekte CFTR-proteinet, og er dermed det første CF-medikamentet noensinne som er rettet mot den underliggende årsaken til at CF oppstår. CFTR-proteinet finnes i celleveggen i visse vevstyper, som for eksempel i lunger.



Svært kostbart
Kalydeco gis som tablett morgen og kveld. I USA koster ett års forbruk av Kalydeco for én pasient 294.000,- dollar, noe som tilsvarer omtrent 1 617 000 kroner.


Norge – en F508delta-nasjon i CF-sammenheng
Selskapet som har forsket frem og produserer Kalydeco, Vertex Pharmaceuticals, jobber nå intenst med å lage en variant av medikamentet som vil være effektivt for den største gruppen CF’ere; de som har F508delta-mutasjonen. I Norge har langt de fleste CF’ere F508delta-mutasjonen.

Det foreløpige navnet på medikamentkombinasjonen for delta508-mutasjonen er VX-809/Kalydeco, og du kan følge utviklingen av hvor nær man er godkjenning og salg her. Per nå er VX-809/Kalydeco til fase to av klinisk testing.

 Les mer om hvorfor F508delta-mutasjonen må ha en spesialtilpasset medikamentblanding.


Prosessen frem mot godkjenning for salg
Medikamentet må gjennom fase tre av klinisk testing før man kan begynne å tenke på å søke om godkjenning for salg. En slik søknad forutsetter selvfølgelig at det ikke har dukket opp problemer undervegs som risikable bivirkninger eller mangelfull effekt.


Amerikansk CF-stiftelse sentral i forskningsfinansieringen
Den amerikanske CF-stiftelsen, Cystic Fibrosis Foundation, har bidratt med 75 millioner dollar til Vertex Pharmaceuticals for å forske frem Kalydeco, og følger prosessen tett i forhold til å få frem ”søskenmedikamenter”.


Videoinnslag fra FDA
Stephen P. Spielberg, M.D., Ph.D. Deputy Commisioner for Medical Products and Tobacco, Food and Drug Administration (FDA) orienterer om hva Kalydeco er og hvem det er laget for.


Hvis du ikke får opp videospilleren, klikk her for å gå direkte til denne videoen på Youtube.


Mer om denne saken: 
Les artikkelen fra NY Times her
Vertes Pharmaceuticals
Nyhetsmelding om Kalydeco fra Food and Drug Administration (FDA)

 

Mer fra cfnorge om denne saken:
Det største gjennombruddet i CF'ens historie
Gode forskningsresultater for nytt CF-medikament
Storsatsning for nytt CF-medikament

 


Chiesi Pharma Viatris Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen