Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
drug bottle 1674888 640

NACFC2017: studieresultater for nye og eksisterende CFTR-medisiner


medikamentnytt, behandling, fag og forskning
31.10.2017
Sharon Gibsztein

2.-4. november pågår den store nord-amerikanske CF-konferansen, NACFC2017. Mange legemiddelselskaper vil offentliggjøre ferske data for legemidler under utvikling og nye studier på eksisterende legemidler. Her får du en liten smakebit på hva vi kan vente oss. Norsk senter for cystisk fibrose deltar med en faggruppe på fem personer og egne postere og presentasjoner.

 

Det er flere selskaper som jobber med å utvikle CFTR-modulatorer, også kjent som årsaksbehandling for cystisk fibrose. Disse selskapene er for eksempel Galapagos, Proteostasis og Flatley. Selv om disse ikke har ferdige legemidler på markedet enda, er det ventet at det vil kunne komme mange nye modulatorer på markedet de neste årene. Per idag er det bare Kalydeco og Orkambi som er på markedet og i bruk. Denne produsenten jobber også med å utvikle mange nye varianter av CFTR-modulatorer.

 

Nye legemidler med tezacaftor/ivacaftor

Blant de mange presentasjonene og posterne finner vi også disse om nye CFTR-modulatorer:

  • "Efficacy and Safety of Tezacaftor/Ivacaftor in Patients aged ≥12 with CF Homozygous for F508del-CFTR: A Randomized Placebo (PBO) - Controlled Phase 3 Trial."
  • "Efficacy and Safety of Tezacaftor/Ivacaftor in Patients aged ≥12 with CF Heterozygous for F508DEL and a Residual Function Mutation: A randomized, double-blind, Placebo-Controlled, Crossover Phase 3 Study."
  • "Sustained CFTR Correction and Potentiation Predicted during Transitions between Lumacaftor/Ivacaftor and Tezacaftor/Ivacaftor- based Regimens."
  • "Drug-Drug Interaction Profile of Tezacaftor/Ivacaftor in Healthy Adult Subjects."

Les mer om den nord-amerikanske CF-konferansen NACFC2017 som samler nær 5000 deltagere.

 

Orkambi

CFTR-modulatoren Orkambi er i bruk blant norske CF-pasienter. Her er noen nye og pågående studier med dette legemiddelet, og disse presenteres på NACFC2017:

  • "Effect of Lumacaftor/Ivacaftor on Total, Bronchiectasis, and Air Trapping Computed Tomography (CT) Scores in Children Homozygous for F508del-CFTR: Exploratory Imaging Substudy."
  • "Safety and Efficacy of Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) in Patients aged ≥6 years with CF Homozygous for F508del-CFTR (Phase 3 Extension Study)."
  • "Feasibility of Ultrashort Echo Time (UTE) MRI to Evaluate the Effect of Lumacaftor/Ivacaftor Therapy in Children with Cystic Fibrosis (CF) Homozygous for F508del."
  • "Modeling the Long-Term Health Outcomes of Patients with CF who are Homozygous for the F508del Mutation treated with Lumacaftor/Ivacaftor."

 

Kalydeco

Kalydeco var den første CFTR-modulatoren noensinne, og har vært i bruk blant norske CF-pasienter siden 2012. I disse to nye studiene har man hentet data fra amerikanske og britiske CF-registre for å se på grad av sykdomsutvikling og faktiske effekter for pasienter som har brukt Kalydeco.

  • "Real-World Outcomes in Patients with CF Treated with Ivacaftor: 2015 US and UK CF Registry Analyses."
  • "Disease Progression in Patients with CF Treated with Ivacaftor: Analyses of Real-World Data from the US and UK CF Registries."

Les også om hvordan noen medisinprosjekter blir lagt ned.

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen