Presisjonsmedisiner for CF, behandling, medikamentnytt
19.03.2015
Sharon Gibsztein
CFF er godt i gang med både første- og annengenerasjon av presisjonsmedisiner av typen CFTR-modulator. Dette er et omfattende arbeid, og kan ta opp mot 10 år, slik illustrasjonen viser (skjermdump fra CFF-foredrag 4. februar 2015). Vi gir deg oversikten.
Oppdatert 22. mars 2015.
På skjermdumpen av lysbildet som ble presentert i et CFF-foredrag 4. februar i år, ser vi hvordan CFF ser for seg tidsrammen for utvikling av ulike typer CFTR-modulatorer, det vi her i Norge har kalt årsakskorrigerende presisjonsmedisiner for CF.
Førstegenerasjons CFTR-modulatorer
Annen generasjons CFTR-modulatorer
Det er flere selskaper som jobber med annengenerasjons CFTR-modulatorer. Her ser man for seg:
De første kliniske studiene, altså at disse virkestoffene testes på mennesker, forventes å komme i gang i perioden 2016-2016. Så håper man å kunne sende inn godkjenningssøknader og få godkjenninger i tidsrommet 2021 til 2013.
Fra USA til Norge tar det tid
Det er viktig å huske på at før et legemiddel kan brukes i Norge, må produsenten også ha godkjenning fra europeiske legemiddelmyndigheter. Slike søknader sendes ofte omtrent samtidig eller noe tid i etterkant av søknadene til FDA. Gitt at de godkjennes, må norske myndigheter så ta stilling til pris og praktisk innføring til det norske markedet. Innføring av slike legemidler kan også bli gjenstand for en prioriteringsvurdering og/eller en politisk sak. Alt i alt vil det derfor kunne være noe forsinkelse fra legemiddelet er godkjent i USA til det er tilgjengelig for den norske CF-populasjonen.