Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
CFF timelineCFTRmodulatorsFeb42015

Når kommer flere årsakskorrigerende CF-medisiner?


Presisjonsmedisiner for CF, behandling, medikamentnytt
19.03.2015
Sharon Gibsztein

CFF er godt i gang med både første- og annengenerasjon av presisjonsmedisiner av typen CFTR-modulator. Dette er et omfattende arbeid, og kan ta opp mot 10 år, slik illustrasjonen viser (skjermdump fra CFF-foredrag 4. februar 2015). Vi gir deg oversikten.

Oppdatert 22. mars 2015. 

På skjermdumpen av lysbildet som ble presentert i et CFF-foredrag 4. februar i år, ser vi hvordan CFF ser for seg tidsrammen for utvikling av ulike typer CFTR-modulatorer, det vi her i Norge har kalt årsakskorrigerende presisjonsmedisiner for CF.

 

Førstegenerasjons CFTR-modulatorer

  • CFF og Vertex håper ivacaftor kan brukes av opp mot 15 prosent av den amerikanske CF-befolkningen rundt 2017. I dette ligger at legemiddelet skal testes opp mot flere mutasjoner enn det det er godkjent for i dag. Ivacaftor ble godkjent for en ny mutasjon senest i desember i fjor (2014).
  • For CF-pasienter med dobbel F508del-mutasjon (homozygote) håper CFF at kombinasjonsbehandling med ivacaftor og lumacaftor (Vx-809) vil kunne startes opp som godkjent legemiddel i perioden 2015-2016.
  • De med dobbel F508del-mutasjon (homozygote) vil også få et annet alternativ for kombinasjonsbehandling; ivacaftor og Vx-661, der CFF ser for seg at man kan få godkjenning og igangsetting med godkjent legemiddel i perioden 2016-2017.
  • For de med kun én kopi av F508del-mutasjon, er det kombinasjonsbehandling med ivacaftor og Vx-661 som er alternativet. CFF håper at man er i mål med godkjent legemiddel i perioden 2016-2017.

 

Annen generasjons CFTR-modulatorer

Det er flere selskaper som jobber med annengenerasjons CFTR-modulatorer. Her ser man for seg:

  • modulatorer som skal brukes i tillegg til førstegenerasjonsmodulatorer (lumacaftor og ivacaftor) for å øke effekten av lumacaftor.

De første kliniske studiene, altså at disse virkestoffene testes på mennesker, forventes å komme i gang i perioden 2016-2016. Så håper man å kunne sende inn godkjenningssøknader og få godkjenninger i tidsrommet 2021 til 2013. 

 

Fra USA til Norge tar det tid

Det er viktig å huske på at før et legemiddel kan brukes i Norge, må produsenten også ha godkjenning fra europeiske legemiddelmyndigheter. Slike søknader sendes ofte omtrent samtidig eller noe tid i etterkant av søknadene til FDA. Gitt at de godkjennes, må norske myndigheter så ta stilling til pris og praktisk innføring til det norske markedet. Innføring av slike legemidler kan også bli gjenstand for en prioriteringsvurdering og/eller en politisk sak. Alt i alt vil det derfor kunne være noe forsinkelse fra legemiddelet er godkjent i USA til det er tilgjengelig for den norske CF-populasjonen.

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen