medikamentnytt, presisjonsmedisiner for cf, behandling
13.02.2018
Sharon Gibsztein
Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) er nettopp blitt godkjent av FDA i USA. Medisinen er aktuell for de med dobbelt sett med F508del. Den kan også brukes av de som har én av 26 definerte mutasjoner, uavhengig av hva nummer-to mutasjonen er. Symdeko behandler årsaken til cystisk fibrose, og er den tredje CFTR-modulatoren på markedet.
Oppdatert oktober 2019
Denne medisinen er nå kun godkjent i USA, og det er oppgitt at den har en pris på $292,000 per år per pasient, noe som med dagens dollarkurs (7,89) tilsvarer 2,3 millioner norske kroner per år per pasient.
Når til Norge?
For at vi skal kunne ta den i bruk i Norge, må firmaet først sende godkjenningssøknad til EMA, de europeiske legemiddelmyndighetene. Et søk hos EMA viser at den forberedende komitéen CHMP evaluerer Symdeko og søknad om "nye menneskelige medisiner" - se side 5. Etter en eventuell Europagodkjenning, må norske legemiddelmyndigheter gjøre en metodevurdering som blant annet innebærer at de ser på forholdet mellom kostnad og nytte. Om norske legemiddelmyndigheter velger å gå inn for medisinen, må produsenten og legemiddelmyndighetene forhandle om pris. Det kan altså ta noe tid før denne medisinen kan være aktuell for norske CF-pasienter. Les mer om offentlig finansiering og pris hos Legemiddelverket.
Hvem kan bruke Symdeko?
Denne medisinen som består av virkestoffene tezacaftor og ivacfaftor er FDA-godkjent for mennesker med cystisk fibrose som er 12 år eller eldre og som har to kopier av F508del-mutasjonen. Symdeko kan være et alternativ for de som ikke tåler Orkambi, som er en årsaksbehandlende medisin av CFTR-modulatortypen som allerede er på markedet og i bruk også i Norge.
Symdeko er også godkjent for mennesker med CF som er 12 år eller eldre og som har én kopi av 26 spesifikke mutasjoner. Hva som er nummer-to-mutasjonen spiller ingen rolle. Disse 26 mutasjonene ble valgt ut på basis av en kombinasjon av kliniske og laboratoriebaserte data.
Dette er de 26 aktuelle mutasjonene:
E56K |
R117C |
A455E |
S945L |
R1070W |
3272-26A→G |
P67L |
E193K |
F508del* |
S977F |
F1074L |
3849+10kbC→T |
R74W |
L206W |
D579G |
F1052V |
D1152H |
|
D110E |
R347H |
711+3A→G |
K1060T |
D1270N |
|
D110H |
R352Q |
E831X |
A1067T |
2789+5G→A |
Effekt av Symdeko
Denne pillen med Tezacaftor/ivacaftor er en medisin som forbedrer funksjonen i CFTR-proteinet, og det er derfor det kalles for en CFTR-modulator. Cystisk fibrose oppstår når CFTR-proteinet enten er laget på feil måte, eller ikke er laget i det hele tatt.
De med dobbel F508del som har brukt disse virkestoffene i de kliniske utprøvingene, fikk en økning i lungefunksjon på 4 prosent sammenlignet med de som fikk juksemedisin, placebo. De som fikk den ekte medisinen opplevde også at forverringer; eksaserbasjoner, ble redusert med 35 prosent. De opplevde også økt livskvalitet. Eksaserbasjoner er plutselige forverringer av symptomer som krever behandling. Ved cystisk fibrose er dette typisk en eller annen form for lungeinfeksjon.
De som har en av de 26 spesifikke mutasjonene, opplevde en økning i lungekapasitet på 6, 8 prosent sammenlignet med juksemedisingruppen.
Færre bivirkninger
Symdeko har vist at den i mindre grad gir bivirkninger som å bli tett i lungene og interaksjoner med andre medisiner. Dette har vært et problem for noen av de pasientene som har hatt riktig mutasjonskombinasjon for å kunne bruke Orkambi, en annen årsaksbehandling av CFTR-modulatortypen. Orkambi består av virkestoffene lumacaftor og ivacaftor.
Les mer: