Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Symdeko

Ny årsaksbehandling for CF godkjent av FDA


medikamentnytt, presisjonsmedisiner for cf, behandling
13.02.2018
Sharon Gibsztein

Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) er nettopp blitt godkjent av FDA i USA. Medisinen er aktuell for de med dobbelt sett med F508del. Den kan også brukes av de som har én av 26 definerte mutasjoner, uavhengig av hva nummer-to mutasjonen er. Symdeko behandler årsaken til cystisk fibrose, og er den tredje CFTR-modulatoren på markedet.

Oppdatert 22. februar 2018 

Denne medisinen er nå kun godkjent i USA, og det er oppgitt at den har en pris på $292,000 per år per pasient, noe som med dagens dollarkurs (7,89) tilsvarer 2,3 millioner norske kroner per år per pasient.

 

Når til Norge?

For at vi skal kunne ta den i bruk i Norge, må firmaet først sende godkjenningssøknad til EMA, de europeiske legemiddelmyndighetene. Et søk hos EMA viser at den forberedende komitéen CHMP evaluerer Symdeko og søknad om "nye menneskelige medisiner" - se side 5. Etter en eventuell Europagodkjenning, må norske legemiddelmyndigheter gjøre en metodevurdering som blant annet innebærer at de ser på forholdet mellom kostnad og nytte. Om norske legemiddelmyndigheter velger å gå inn for medisinen, må produsenten og legemiddelmyndighetene forhandle om pris. Det kan altså ta noe tid før denne medisinen kan være aktuell for norske CF-pasienter. Les mer om offentlig finansiering og pris hos Legemiddelverket.

 

Hvem kan bruke Symdeko?

Denne medisinen som består av virkestoffene tezacaftor og ivacfaftor er FDA-godkjent for mennesker med cystisk fibrose som er 12 år eller eldre og som har to kopier av F508del-mutasjonen. Symdeko kan være et alternativ for de som ikke tåler Orkambi, som er en årsaksbehandlende medisin av CFTR-modulatortypen som allerede er på markedet og i bruk også i Norge.

Symdeko er også godkjent for mennesker med CF som er 12 år eller eldre og som har én kopi av 26 spesifikke mutasjoner. Hva som er nummer-to-mutasjonen spiller ingen rolle. Disse 26 mutasjonene ble valgt ut på basis av en kombinasjon av kliniske og laboratoriebaserte data.

Dette er de 26 aktuelle mutasjonene:

 E56K

R117C

A455E

S945L

R1070W

3272-26A→G

P67L

E193K

F508del*

S977F

F1074L

3849+10kbC→T

R74W

L206W

D579G

F1052V

D1152H

 

D110E

R347H

711+3A→G

K1060T

D1270N

 

D110H

R352Q

E831X

A1067T

2789+5G→A

 

 

  • Lurer du på hva slags mutasjoner du har? Sjekk rapporten fra årskontrollen din eller kontakt din CF-lege.
  • Passer ikke dine mutasjoner til denne medisinen? Da er det kanskje noe for deg her.

 

Effekt av Symdeko

Denne pillen med Tezacaftor/ivacaftor er en medisin som forbedrer funksjonen i CFTR-proteinet, og det er derfor det kalles for en CFTR-modulator. Cystisk fibrose oppstår når CFTR-proteinet enten er laget på feil måte, eller ikke er laget i det hele tatt.

De med dobbel F508del som har brukt disse virkestoffene i de kliniske utprøvingene, fikk en økning i lungefunksjon på 4 prosentpoeng sammenlignet med de som fikk juksemedisin, placebo. De som fikk den ekte medisinen opplevde også at forverringer; eksaserbasjoner, ble redusert med 35 prosent. De opplevde også økt livskvalitet. Eksaserbasjoner er plutselige forverringer av symptomer som krever behandling. Ved cystisk fibrose er dette typisk en eller annen form for lungeinfeksjon.

De som har en av de 26 spesifikke mutasjonene, opplevde en økning i lungekapasitet på 6, 8 prosentpoeng sammenlignet med juksemedisingruppen.

 

Færre bivirkninger

Symdeko har vist at den i mindre grad gir bivirkninger som å bli tett i lungene og interaksjoner med andre medisiner. Dette har vært et problem for noen av de pasientene som har hatt riktig mutasjonskombinasjon for å kunne bruke Orkambi, en annen årsaksbehandling av CFTR-modulatortypen. Orkambi består av virkestoffene lumacaftor og ivacaftor.

 

Les mer:

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen