Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Symkevi

Ny årsaksbehandling: Symkevis vei mot norske pasienter


medikamentnytt, presisjonsmedisiner for cf, behandling
24.11.2018
Sharon Gibsztein

31. oktober i år ble Symkevi godkjent for det europeiske markedet. Her vil vi holde dere oppdatert om de norske godkjenningsprosessene som må til for at norske CF-pasienter skal kunne ta i bruk medisinen. Symkevi er en årsaksbehandling for cystisk fibrose som er spesialtilpasset et utvalg mutasjoner. Den passer blant annet for de som bruker Orkambi i dag, i tillegg til en rekke nye mutasjonsgrupper.

 

Når dette skrives i slutten av november 2018, regner vi med at det vil ta 7-12 måneder før Symkevi er klart for norske pasienter. Årsaken til dette er at medisinen må gjennom lovpålagte vurderingssystemer og prioriteringsmøter her i Norge. Nedenfor kan du lese mer om hvorfor ting tar tid.

 

Hva er Symkevi og hvem kan bruke den?

Symkevi er en ny årsaksbehandling som består av tezacaftor/ivacaftor. I Europa er den godkjent til behandling av mennesker med CF som er 12 år eller eldre og som har enten to kopier av F508del-mutasjonen, eller som har en F508del-mutasjon og en av følgende 14 "residual function"-mutasjoner: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, og 3849+10kbC→T.

På grunn av ulik godkjenningspraksis, er samme medisin godkjent for flere mutasjonskombinasjoner i USA enn i Europa. Den amerikanske varianten av medisinen heter Symdeko, og den har samme innholdsstoffer og brukes på samme måte.

 

Ønskes så raskt som mulig

For NFCF og våre medlemmer, er det svært viktig at pålagte og lovregulerte prosesser foregår så effektivt og raskt som mulig, slik at norske CF-pasienter kan komme i gang med behandling så raskt som mulig. NFCF følger prosessen nøye. 

 

Videre prosess kort forklart

Før et nytt legemiddel kan brukes i Norge, må det, i tillegg til den sentrale europeiske godkjenningen av nytte og risiko, gjennom en norsk verdivurdering. Legemiddelverket har oppgaven med å vurdere hvorvidt effekten av det nye legemidlet står i forhold til kostnadene. Når metodevurderingen er ferdig, sendes saken videre til Beslutningsforum. Beslutningsforum bestemmer om legemiddelet får endelig godkjenning og finansiering. Først da kan legene forskrive legemiddelet. Dette er med andre ord en prosess som vil ta tid.

Forut for selve verdivurderingen ligger et såkalt metodevarsel og en bestilling om metodevurdering fra Bestillerforum (som ikke er det samme som Beslutningsforum).

 

Hva skjer nå

Legemiddelverket utstedte et oppdatert metodevarsel 11. oktober i år (2018), og Bestillerforum har bestilt en såkalt hurtig metodevurdering.

I den hurtige metodevurderingen skal legemiddelverket blant annet vurdere klinisk effekt, kostnader, ressursbruk og kostnadseffektivitet. Dokumentasjonen og pristilbudet fra produsenten er en viktig del av vurderingsgrunnlaget.

Legemiddelverket har bestilt dokumentasjon fra produsenten for å kunne gjennomføre denne vurderingen. Fra legemiddelverket får dette, har de inntil 180 dager på seg til å gjøre ferdig sin hurtige metodevurdering.

Du kan følge godkjenningsprosessen på www.nyemetoder.no. Hvis du vil søke, bruk søkeordet tezakaftor.

 

Beslutningsforum bestemmer

Når metodevurderingen er ferdig, sender legemiddelverket saken over til Beslutningsforum. Disse fatter vedtak på om medisinen skal tas i bruk eller ikke. Beslutningsforum vurderer effekt, pris og kostnadseffektivitet etter gjeldende prioriteringsregler. Ved positivt vedtak, vil legene umiddelbart kunne starte reseptskriving.

Hvis Beslutningsforum mener medisinen er for dyr, må det forhandles om ny pris før saken kan tas opp i Beslutningsforum på nytt.
Beslutningsforum har normalt møter en gang i måneden, men unntaksvis opp til 3 ganger i måneden ved presserende saker. Bransjeavisen Dagens medisin  rapporterer etter hvert møte i Beslutningsforum.

 

Hva gjør NFCF?

NFCF har fulgt prosessen siden før sommeren, og er i kontinuerlig kontakt med både myndigheter og andre relevante aktører. Vi har også kontakt med våre nordiske søsterorganisasjoner for å få innspill og erfaringer derfra. I tillegg følger vi nøye med på politiske og interessepolitiske uttalelser som er viktige for denne saken.

 

Pakkeløsning?

I Sverige og Danmark har man fått til såkalte pakkeløsninger med en totalpris som omfatter både de årsaksbehandlingene som allerede er på markedet, i tillegg til en rekke årsaksbehandlinger som er under utvikling og ventes ferdig i løpet av få år. 
Den danske avtalen sikrer at man kan ta i bruk alle nåværende årsaksbehandlinger fra Vertex, samt nye årsaksbehandlinger straks de er godkjent av europeiske og danske legemiddelmyndigheter. Prisen er fast per år, og avtalen gjelder for fire år. Les mer om den danske avtalen. En lignende avtale ble gjort i Sverige sommeren 2018. 

Vi i NFCF ønsker en tilsvarende løsning her i Norge, fordi det vil gi pasientene raskere tilgang til nye årsaksbehandlinger fra den aktuelle produsenten. Med en pakkeløsning unngår man de tidkrevende prisforhandlingene hver gang det kommer en ny årsaksbehandling. Dette vil også spare tid og arbeid for offentlige myndigheter.  

På grunn av gjeldende norsk regelverk er det uklart om det er mulig å få til en slik ordning her til lands. NFCF har signalisert at vi ønsker en pakkeløsning. Forhandlingene om avtalebetingelsene foregår mellom den norske stats aktør Sykehusinnkjøp og legemiddelprodusenten. 

 

Fagmiljøet

Fagmiljøet ved Norsk senter for cystisk fibrose har jevnlig kontakt med aktuelle myndigheter og andre relevante aktører for å informere om cystisk fibrose og nye behandlinger.

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen