Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Forskningsdame

Nye studier med Vx-661 for dobbel og én kopi av F508delta-mutasjonen


Presisjonsmedisiner for CF, Medikamentnytt
25.02.2015
Sharon Gibsztein

I USA vil de i løpet av 2015 sette i gang med flere fase 3 studier for å teste et tredje alternativ med kombinasjonsbehandling med årsakskorrigerende presisjonsmedisin for de med dobbel og enkel kopi av F508delta-mutasjonen. Virkestoffet de tester heter Vx-661, og fase 2 studie for de med to kopier av F508delta ble sluttført i januar i år med lovende resultater.

  

Det har vist seg krevende å finne en ”korrigerer” (corrector) som er god nok til å virke på mennesker med CF som har bare én kopi (heterozygot) av F508delta-mutasjonen. CFF og samarbeidspartner Vertex skal derfor sette i gang med flere fase 3 studier med et tredje virkestoff, Vx-661.

 

Finne effektiv behandling for en kopi av F508delta

Målet er å få frem en kombinasjonsbehandling som kan gi ønsket effekt også for de med én kopi (heterozygot) av F508delta-mutasjonen. I de nye studiene testes Vx-661 ut sammen med ivacaftor, ettersom man må ha både ivacaftor og Vx-661 for å hjelpe CFTR-proteinet til å fungere mer normalt. Studiene vil også omfatte de som har to kopier av F508delta-mutasjonen (homozygote).

 

Korrigerer og forsterker

Oppgaven til et virkestoff av typen ”korrigerer” er å flytte det feilfungerende CFTR-proteinet til den riktige plassen i luftveienes cellemembran. Når CFTR-proteinet har kommet til sin riktige plass, er tanken at vann- og salttransportkanalen skal fungere bedre. Ivacaftor er en ”forsterker” (potentiator) som forsterker CFTR-proteinets funksjon. Det er feil i CFTR-proteinet som fører til CF.

 

Foreløpige resultater for Vx-661 og ivacaftor og to kopier av F508delta

I januar i år kom foreløpige resultater fra en fase 2- studie hvor man så på effekten av ivacaftor og Vx-661 hos mennesker med CF og dobbel kopi av F508delta-mutasjonen (homozygote). I studien fikk mennesker med CF prøve kombinasjonsbehandling med ivacaftor og ulike doser av Vx-661 i en periode på 28 dager.

 

Bedre enn lumacaftor?

Ifølge et CFF-foredrag gitt 4. februar i år (2015) tyder foreløpige resultater fra studier med Vx-661 i kombinasjon med ivacaftor hos mennesker med dobbel F508delta-mutasjon (homozygote) på at Vx-661 virker noe bedre enn lumacaftor (Vx-809).

 

Større økning og mindre bivirkninger?

Studien med kombinasjonsbehandling med Vx-661 for dobbel F508delta ga en relativ økning i lungekapasitet på omtrent 9 prosent, og det er bedre enn det lumacaftor har vist å kunne gi. Vx-661 har lengre halveringstid, altså at det tar lengre tid før dosen som er gitt, er blitt halvert - det får lengre virkningstid i kroppen. Man har heller ikke sett midlertidig forsnevring av luftveiene med Vx-661. De foreløpige resultatene viser også at VX-661 har mindre negativ innvirkning på effekten av ivacaftor (såkalt ”drug-drug interaction”) enn det lumacaftor har. CFF sier de har større forventninger til Vx-661 enn de hadde til lumacaftor.

 

Se og hør CFF-foredraget 4. februar her.

 

Fra før av finnes det to årsakskorrigerende virkestoffer for CF:

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen