Hvordan bør kompetansetjenestene jobbe for å legge til rette for at nye og kostbare medisiner kommer raskest mulig ut til pasientene? NFCF har noen anbefalinger. Professor emeritus Arvid Heiberg ga NFCF honnør for interessepolitisk arbeid for nye og kostbare medisiner. Alt dette skjedde på Frambus fagseminar for sjeldentjenesten. Billedmontasjen viser fra venstre Olav Trond Storrøsten og Ellen Julie Hunstad, og lengst til høyre et skjermbilde fra NFCFs presentasjon. Foto: Kari Hagen, Frambu.

Fagseminaret «Nye behandlingsmuligheter ved sjeldne diagnoser - kompetansesentrenes rolle» gikk av stabelen på Frambu 19. mai med rundt 40 deltagere fra de ulike kompetansesentrene og spesialisthelsetjenesten i salen og via videokonferanse. Se kursprogrammet her. 

Hva pasientene forventer – noen anbefalinger

I sitt innlegg «Hvordan få tilgang til ny og kostbar behandling? Og hva hvis vi ikke får?» la NFCFs Sharon Gibsztein vekt på at pasienter ønsker god og tidlig informasjon, trygghet og rask tilgang til nye medisiner. Hun siterte også en ung mann med CF som forklarte hvorfor dette er så viktig:

«Livsplanlegging. Det er en ganske stor forskjell på hvilke disposisjoner man gjør om man håper på å leve til man er 90 eller om man forventer å havne under torva innen man er 35.»

Gibsztein la også frem NFCFs anbefalinger til hvordan kompetansetjenestene for sjeldne sykdommer, og den overordnede enheten Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser, NKSD, kan jobbe aktivt for å legge til rette for at nye og kostbare medisiner kommer raskest mulig ut til pasientene.

• Følge forskning og utvikling
• Tidlig informasjon
• Pasientens advokat
• Samarbeid og åpenhet

Orkambi: Godt arbeid for ny sjelden-medisin

NFCF-representanten viste tilhørerne et inspirerende eksempel på hvordan kompetansetjenesten kan tilrettelegge for nye og kostbare medisiner.
Siden rett før jul 2015 har Norsk senter for cystisk fibrose jobbet aktivt sammen med Helse- og omsorgsdepartementet, Helsedirektoratet, Helfo og Statens legemiddelverk for å få en forutsigbar og trygg innføring av Orkambi i Norge. Med retningslinjene har myndighetene satt sitt «dette vil vi betale for»-stempel før det sendes søknader om individuell refusjon, IR, til Helfo. Da blir det mindre usikkerhet blant legene og det er mindre sannsynlig med kritiske prioriteringsspørsmål i etterkant – slik som i Kalydeocsaken i 2014. Som en bisetning sa Gibsztein at NFCF nok kunne ønsket mer aktiv informasjon rettet mot pasientene.

Terje Rootwelt, overlege, professor og leder ved Barneklinikken ved Ous, sa at så langt han kjente til, er det første gang det var gjort slike forberedelser for medisiner på individuell refusjon.

Å slåss for nye medisiner

Med utgangspunkt i Kalydecosaken fra 2014 fikk forsamlingen høre hvor viktig det er med interessepolitisk arbeid når det stilles spørsmål ved om det er riktig å prioritere nytt og kostbart legemiddel for sjeldne diagnoser. Gibsztein fortalte at det er krevende for en liten organisasjon å bli kastet inn på arenaer man ikke har erfaring med fra før, og at det er viktig å lære fort. Og ikke minst at det er helt avgjørende med støtte fra fagmiljø og kompetansetjenestene for å nå frem.

Honnør til NFCF

Arvid Heiberg, som er professor emeritus i genetikk, og sentral autoritet innenfor sjeldenfeltet, ga fra talerstolen solid anerkjennelse til det interessepolitiske arbeidet NFCF utførte i Kalydecosaken i 2014.

Andre kursdeltagere fra CF-miljøet var Olav Trond Storrøsten, leder ved Norsk senter for cystisk fibrose, som holdt en kort orientering om senterets arbeid med Orkambi, og i tillegg barnelege Egil Bakkeheim og klinisk sykepleiespesialist Ellen Julie Hunstad, også fra NSCF.

• Les også god artikkel om etiske utfordringer ved prioritering og sjeldne diagnoser fra frambu.no.