Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
StuartElbornBritisk2014

Presisjonsmedisinene: bremse opp lungesykdommen


Interessepolitikk, Fag og forskning, Presisjonsmedisiner for CF, Internasjonalt CF-samarbeid
10.09.2014

Vi må ha mer fokus på reduksjonen av lungebetennelser og oppbremsing av sykdommen enn økning i lungekapasitet når nye presisjonsmedisiner for CF skal vurderes, mener den internasjonale CF-autoriteten Stuart Elborn (bildet). NFCF mener dette perspektivet er viktig også for hvordan disse medikamentene vurderes i Norge. Bilde: skjermdump av streaming av britisk CF-koneranse.

 

Dette var noe av budskapet fra Stuart Elborn formidlet på den store britiske CF-konferansen 4. september i år.

Stuart Elborn er en av de fremste CF-ekspertene i verden. Han er President i European Cystic Fibrosis Society (ECFS) og hovedansvarlig for de nye retningslinjene for CF-behandling som ble publisert i år. Som leder for Regional Adult Cystic Fibrosis Service i Nord Irland har Elborn bred praktisk erfaring med å behandle CF. Han er også professor i luftveismedisin ved Queen's University i Belfast. Les mer om Stuart Elborn her

 

For strenge effektkrav

Elborn mener at reguleringsmyndighetene har for strenge effektkrav til de nye årsakskorrigerende presisjonsmedisinene for CF:

 - Det blir stadig vanskeligere å påvise økning i lungekapasitet målt ved FEV1, sier han.

Etter hvert som man forsøker å finne årsakskorrigerende presisjonsmedisiner for ulike mutasjoner av CF, vil det bli vanskeligere å kunne vise faktisk økning i lungekapasitet. Årsakene til dette er flere. En av dem er at lungekapasitetsmålinger gjøres ved at pasienten blåser inn i et måleapparat. Denne målemetoden krever en viss teknikk fra pasientens side, og det er nesten umulig å få det til helt likt fra gang til gang og fra pasient til pasient. Feilkilden er med andre ord stor. I tillegg kommer at det er mer krevende å få til presisjonsmedisiner for de mer alvorlige CF-mutasjonene.

 

Bruke andre effektmål

Elborn mener FEV1 ikke er egnet som en gullstandard for effektmål for medisiner for lungesykdommer.

 - Det finnes nye effektmål som er mer følsomme og gir et bedre bilde, påpeker den anerkjente CF-legen.

Reguleringsmyndigheter for legemidler ser seg blinde på FEV1, og Elborn ønsker derfor at FDA og deres likesinnede skifter fokus: 

 - Sammen med FDA og andre reguleringsmyndigheter må vi se på om vi kan flytte fokus fra FEV1 som et mål for effektive medisiner for lungesykdom og for CF et mål om økt lungekapasitet, poengterer han.

Den irske CF-legen tar til orde for å bruke et effektmål som heter Lung Clearance Index (CLI).

- Dette er et mer følsomt effektmål enn FEV1, forteller han.

I tillegg påpeker Elborn at reduksjon i forverrelser er et viktig signal på at denne type medisiner har effekt:

- Vi har fått sterke signaler fra alle studiene om reduksjon i forverrelser.

 

FDA må flytte fokus til å bevare

Elborn mener også at reguleringsmyndighetene skal fokusere på om de nye årsakskorrigerende presisjonsmedisinene kan bidra til å bevare lungefunksjonen. CF-ekspertens forslag er derfor at FDA og andre reguleringsmyndigheter bør måle de nye medisinenes effekt ut fra:

  • Reduksjon i forverrelser (reduksjon i lungeinfeksjoner)
  • Evne til å forflytte slim i luftveiene (mucociliary airway clearance)
  • Oppbremsing av sykdommen – bevaring av lungefunksjon.

Elborn mener også at spørsmålet ikke er et spørsmål om hva som er riktig pris for de nye årsakskorrigerende presisjonsmedisinene.

 - Spørsmålet er om vi kan bremse utviklingen av sykdommen, avsluttet Elborn.

 

Elborns uttalelser viktige for norske helsemyndigheter

NFCF-leder Ann Iren Kjønnøy er glad for Elborns nye perspektiv på effekten av de revolusjonerende årsakskorrigerende presisjonsmedisinene. Hans ønske om mer fokus på reduksjonen av lungebetennelser og oppbremsing av sykdommen er noe Kjønnøy mener er svært viktig:

 - Vår kontakt med pasienter som får persontilpassede medikamenter viser at klinisk bedring og effekt er mer enn det som kan måles som forbedring av lungekapasitet målt ved FEV1 . Dette er det veldig viktig at både vi, medisinere og helsemyndigheter merker oss og tar med oss i forståelsen av disse medisinene.

Kunnskapsutviklingen går raskt, mener Kjønnøy:

 - Elborns uttalelser viser med all tydelighet at kunnskap om utvikling av persontilpasset medisin og effekt av disse er i rask utvikling og endring.

Det er derfor ekstra viktig at det er CF-kompetent helsepersonell som skal gjøre vurderinger om hvilke legemidler som skal brukes:

- Dette underbygger NFCFs krav om at vurdering av hvem som kan ha effekt av disse nye medikamentene må ligge hos spesialister med god kompetanse på CF og siste utvikling på området, understreker NFCF-lederen.

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen