Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Fargerike piller

Søker om tillatelser for kombinasjonsbehandling med ivacaftor og lumacaftor i USA og Europa


Presisjonsmedisiner for CF, Medikamentnytt
12.11.2014

Produsenten sendte 5. november 2014 søknad om godkjenning av nytt legemiddel til Food and Drug Administration. Samtidig søkte de også om markedsføringstillatelse fra European Medicines Agency. Resultat på søknaden er ventet i juli 2015. Søknadene gjelder for mennesker med CF som har to kopier av F508del-mutasjonen.

Oppdatert februar 2015 

 

Søknadene gjelder bruk av kombinasjonsbehandling med ivacaftor og lumacaftor for CF-pasienter som er 12 år eller eldre og som har to kopier (homozygote) av F508del-mutasjonen. Food and Drug Administration (FDA) gir legemiddelgodkjenning for det amerikanske markedet. European Medicines Agency (EMA) regulerer godkjenning og markedsføringstillatelse for det europeiske markedet.

 

Grunnlaget for søknaden 

Søknadene baserer seg på resultatene fra to fase 3 studier («TRAFFIC» og «TRANSPORT») som ble offentliggjort i juni 2014, samt de første resultatene fra den påfølgende og pågående videreføringsstudien etter disse to fase 3 studiene.

 

Hurtigbehandling

FDA  har innvilget produsenten hurtigbehandling av søknaden, og svar på søknaden er derfor ventet 5. juli 2015, melder CFF.

 

Statistisk signifikant bedring i lungefunksjon

De samlede resultatene fra de to 24-ukers fase 3 studiene (TRAFFIC og TRANSPORT) viser moderate positive resultater. Pasientene som fikk kombinasjonsbehandlingen hadde en statistisk signifikant bedring i lungefunksjonen (FEV1) samt en statistisk signifikant reduksjon i antall lungeforverringer sammenliknet med pasientene som fikk placebo.

Videre viser de første resultatene fra videreføringsstudien etter de to fase 3 studiene at forbedringen i lungefunksjonen fortsatt var tilstede etter ytterligere 24 uker, altså etter totalt 48 ukers behandling (24 uker i TRAFFIC / TRANSPORT + 24 uker i videreføringsstudien). Kombinasjonsbehandlingen ble generelt godt tolerert i alle tre studiene.

 

Kombinasjonsbehandling for homozygote F508del 

Kombinasjonen av lumacaftor og ivacaftor er den første medisinen som er laget for å behandle den underliggende årsaken til cystisk fibrose hos personer med to kopier (homozygote) av F508del-mutasjon, som er den vanligste mutasjonen som gir sykdommen.

I Nord-Amerika, Europa og Australia er det rundt 22.000 personer med CF i alderen 12 år og eldre som har to kopier av F508del-mutasjon. Rundt 12.000 av disse er bosatt i Europa.

 

Egne studier for barn med F508del i 2015

I løpet av første halvdel av 2015 går Vertex Pharmaceuticals igang med studier av kombinasjonsbehandlingen på barn i alderen 6-11 år som er homozygote (har to kopier av) for F508del.  

 

Klikk emneordene øverst i saken for flere saker om dette temaet. Se også Interessepolitikk for NFCFs arbeid for å sikre tilgang til nye medisiner.

 

Les mer fra andre:

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen