Logo - Norsk forening for cystisk fibrose

Storsatsning for nytt CF-medikament


Medikamentnytt
05.05.2011
Sharon Gibsztein

629.jpg

I februar i år fortalte Cystic Fibrosis Foundation (CFF) at kliniske tester med det nye stoffet VX-770 viste svært lovende resultater.  VX-770 er skreddersydd for en liten gruppe CF-pasienter, og dermed virksom for svært få. Nå investerer CFF en gigantisk sum for å fremskynde forskningen slik at medikamentet også kan lages for majoriteten av CF-pasienter.


Ulike mutasjonatyper krever ulike medikamenter

Majoriteten av både den norske og amerikanske CF-befolkningen har en mutasjon som heter deltaF508. VX-770 er spesiallaget for en annen og sjelden type mutasjon, og virker derfor ikke på pasienter som har deltaF508-mutasjonen.


Resultater

CF-pasientene som hadde vært med i de kliniske testene av VX-770 fortalte blant annet om bedre pust, vektøkning og færre infeksjoner. Svettetester viste også at saltinnholdet var tilnærmet normalt. Dette siste kan tyde på at VX-770 virker korrigerende på den grunnleggende feilen som fører til cystisk fibrose.


Nyheten om de gode resultatene med VX-770 skapte håp og interesse blant CF’ere verden over, så også her til lands om vi skal dømme fra kommentarer på NFCFs facebookgruppe (se knapp til venstre, søk deg frem til  februar 2011).


400 millioner kroner

CFF og Vertex, firmaet bak VX-770, er så optmistiske med hensyn til effekten av VX-770, at de nå setter inn en stor offensiv for å fremskynde utviklingen av et medikament som vil ha tilsvarende effekt på CF-pasienter som har deltaF508-mutasjonen.


CFF har derfor inngått et langtrekkende samarbeid med Vertex, og CFF skal investere 75 millioner dollar, nær 400 millioner kroner, i Vertex de neste fem årene, sier CFF i en pressemelding. For å få inn denne enorme summen, går CFF i et brev ut til alle sine tidligere givere og ber om ytterligere donasjoner.


Hvordan VX-stoffene virker

Det stoffet som skal videreutvikles, kalles VX-661, og er et stoff som kalles en ”korrigerer” (corrector), og det skal få CF-proteinet til å virke ved å flytte det til dets riktige plass på cellens overflate.


Molekylærbiolog Ralf Neumann forteller at forskerne tror at en av flere mulige årsaker til at CF-proteinet ikke virker, er at det har en bitteliten feil som gjør at cellens veldig strenge kvalitetskontroll avviser proteinet. Den bittelille feilen gjør at cellens kvalitetskontroll tror proteinet er helt ødelagt, og kvalitetskontrollen forkaster proteinet. Dermed får proteinet ikke virke og gjøre jobben sin, og feil i salttransporten oppstår, som igjen fører til cystisk fibrose.


Et medikament som kan hjelpe proteinet til likevel å komme på riktig plass på cellen, vil dermed kunne bidra til å avhjelpe et sentralt problem i cystisk fibrose. Det at bruk av VX-770 ser ut til å gi normale svettetester kan indikere at VX-stoffene kan gjøre nettopp det.


CFF og Vertex utvikler nå flere ulike ”korrigerere”, slik at de skal kunne fremskaffe medikamenttyper og –kombinasjoner som kan hjelpe flest mulig mennesker med CF over hele verden. VX-809 er en slik ”korrigerer” som allerede er satt til klinisk testing.


Langt vei mot målet

Før vi nå kaster enzymkapsler, pep-masker og inhalasjonsapparater jublende i været, skal vi huske på at det å utvikle nye medikamenter er en tidkrevende prosess med mange feilskjær, skuffelser, tidkrevende finjusteringer og forsinkelser før det nye medikamentet er klart for klinisk testing. Men med tålmodighet og optimisme kommer man langt!

Følg med på CFFs ”drug pipeline” for å få siste nytt om utviklingen av disse ”korrigererne”.

 



Relaterte artikler:

Les pressemelding om samarbeid mellom CFF og Vertex Inc. på CFF

Les om de ulike VX-stoffene hos Vertex Inc.

Les OSS (FAQ) om VX-770 på CFF

Les om proteinfeilen på sciencedaily.com

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen