Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Gene therapy productcfgenetherapyORGukmedlink350px

Veien mot en mulig genterapi


Medikamentnytt
19.02.2013
Sharon Gibsztein

I Storbritannia pågår for tiden arbeid med å teste ut genterapi for CF. Studien utføres i regi av UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium. Bildet viser et nedfrosset glass som inneholder friske CFTR-gener (www.cfgenetherapy.org.uk).

 

Det er forsket mye på genterapi de siste 20 årene. Poenget med genterapi er å få fraktet friske gener inn i aktuelle celler så man enten kan kurere, forhindre eller bremse sykdomsutvikling. Ved CF er det først og fremst cellene i luftveiene man ønsker å behandle.

 

Krevende og komplisert
Dette er et vanskelig og komplisert forskningsfelt, og vi må kanksje vente lenge på en effektiv behandling av denne typen. Dagens pågåenede forskning på dette området gjør likevel at vi stadig komemr litt nærmere.

 

Utfordring; hvordan få friske gener inn i luftveiene på en god og trygg måte? 
Ett av de største problemene med slik terapi, er hvordan man skal få fraktet friske gener inn i luftveiene. I USA har man forsøkt med virus som transportmetode, men resultatene med denne metoden har ikke vært gode nok av flere forskjellige årsaker.

 

Aktuell klinisk studie Storbritannia
En såkalt 2B multi-dose klinisk studie pågår nå ved Royal Brompton Hospital i London og ved Western General Hospital and Royal Hospital for Sick Children i Edinburgh. 

 

Nå: ”fettsåpebobler” som transportmetode?
Prosjektet som nå foregår i Storbritannia bruker liposomer til å transportere de friske genene inn i luftveiene. ”Lipo” betyr fett, og vi kan si at liposomer er en slags bittebittesmå såpebobler med fetthinne. I dette prosjektet putter man de friske genene inn i liposomene, lager en væske med liposomer som pasientene så inhalerer via forstøveren.

 

Friske gener som aerosol
I studien inhalerer pasientene en aerosol via et forstøverapparat. Aerosolen inneholder friske CFTR-gener som skal trenge inn i cellene i luftveiene, og gjøre disse cellene i stand til å fungere på en normal måte. Da skal salttransporten kunne fungere normalt og dermed avhjelpe problemet med seigt slim, infeksjoner og ødelagte lunger. CFTR-genet som brukes her, er blitt forbedret og utviklet gjentatte ganger i løpet av prosjektets lange historie.

Se en youtube-video om forsøkene ved Edinburgh University her. 

 

Er dette aktuelt for alle mutasjonsgrupper?
I følge http://www.cfgenetherapy.org.uk/genetherapy/CFgenetherapy.html vil denne typen genterapi kunne passe for individer med ulike varianter av mutasjoner i CFTR-genet. Dette betyr at én type behandling vil kunne passe for alle CF-pasienter.  

 

Forskningsprosjektet utføres av UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium, og du kan lese mer om prosjektet ved å gå inn på deres hjemmeside

 

Andre nettsteder relevant for dette prosjektet
Changing Futures,  nettstedet har et eget område for lærere, og nettstedets initialier er målrettet de samme som for CF.

Der finner du også finner denne youtube-videoen hvor den unge CF-pasienten Caitlin intervjuer Dr Kevin Southern, Paediatric Respiratory Consultant working at Alder Hey Children's Hospital in Liverpool, om genterapi som en mulig fremtidig behandling for CF.  En delvis og ikke-fullstendig transkribering av intervjuet finner du her.

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen