Å stå igjen på busstoppet: Når man ikke kan bruke Kaftrio

Kaftrio har vært en medisinsk revolusjon for mange med Cystisk fibrose. For oss i Norsk forening for Cystisk fibrose (NFCF) var dette en stor seier etter en lang kamp for å få medisinen godkjent i Norge. Etter den ble tilgjengelig, har den gitt svært mange av våre medlemmer et nytt liv. To år senere er det likevel flere av våre medlemmer som fortsatt står utenfor. På grunn av sjeldne genvarianter, bivirkninger eller andre helseutfordringer, har de ikke mulighet til å bruke medisinen. For disse personene kan det være tungt å stå på sidelinjen og se andre i CF-fellesskapet få store forbedringer i livskvaliteten. Mange opplever en kompleks blanding av følelser – Fra glede på andres vegne til frustrasjon, sorg og sinne over egen situasjon.

I denne artikkelen vil vi derfor belyse hvorfor noen av våre medlemmer ikke kan benytte seg av Kaftrio, samtidig som vi retter fokus mot den medisinske utviklingen og det videre arbeidet NFCF fortsetter å gjøre for å sikre at ingen blir glemt i kampen for behandling for alle.  

De med sjeldne genvarianter 

En av hovedgrunnene til at enkelte ikke kan bruke Kaftrio, er at de har en genvariant som medisinen ikke er godkjent for. Foreløpig er Kaftrio kun godkjent for personer med F508del-mutasjonen i Norge. Våre medlemmer som ikke kunne starte behandlingen da den først ble tilgjengelig i 2022, har fortalt om tunge følelser som kan være vanskelige å håndtere. For noen kan det også være en ekstra belastning å måtte forklare sin situasjon til personer som, etter å ha hørt om Kaftrio i media, antar at alle med CF kan dra nytte av den. Det kan føles vanskelig å være del av et CF-fellesskap med en så sterk kollektiv glede man selv ikke kan ta del av.  

NFCF medlem Bernhard (30) uttrykte: «Å ikke nytte seg av Kaftrio føles som å stå igjen på busstoppet etter at bussen har kjørt.» 

Studier for sjeldne mutasjoner gir håp 

Vi vet at mange av våre medlemmer med sjeldne CF-mutasjoner fortsatt venter på medisinske gjennombrudd. Heldigvis pågår det flere lovende internasjonale prosjekter, som det europeiske CHOICES-studiet, hvor en norsk CF-pasient og NFCF-medlem deltar. Dette prosjektet tester individuelle behandlinger ved hjelp av nye metoder som matcher virkestoffer med pasientens unike genetiske profil. Celleprøver fra et utvalg CF-pasienter har blitt dyrket i laboratoriet, og organoidene deres har blitt brukt til å teste virkestoffer. Pasienter som har vist en positiv respons på behandlingen, deltar nå i videre forskning. Vårt medlem er optimistisk:  

«Jeg gleder meg, ikke bare for min egen del, men fordi jeg tror dette er en viktig brikke i puslespillet for at alle med CF en dag skal få en tilpasset behandling.» 

De som opplever bivirkninger 

Siden Kaftrio ble tilgjengelig, har noen av våre medlemmer dessverre måttet avslutte behandlingen, på grunn av helseutfordringer and alvorlige bivirkninger. Noen har måttet redusere dosen, mens andre har måttet avslutte helt. Dette har vært en stor skuffelse for dem som håpet på en forbedring i livskvaliteten. For de som har opplevd dette, har det vært mange intense følelser i sving på kort tid. Det er også stor spenning og nervøsitet knyttet opp mot nyere forskning og medisinsk utvikling i feltet.  

NFCF medlem, Gunnar (24) har vært åpen om at Kaftrio ikke utelukkende har ført med seg positive effekter. Under vårt toårsjubileum for Kaftrio delte han at han har opplevd bivirkninger, og at han synes det er viktig å påpeke at det også finnes negative aspekter ved medisinen for enkelte. Mens han kunne fortsette, har andre imidlertid vært nødt til å avslutte behandlingen helt. Det kan være vanskelig å fortelle om en negativ opplevelse av noe så mange er positiv til. Det er derfor viktig med åpenhet slik at også flere føler seg komfortabel ved å dele både positive, men også negative opplevelser av medisinen.  

Sammen for fremtiden 

Å ikke kunne benytte Kaftrio kan altså føre til tunge tanker og komplekse følelser. Enten det skyldes sjeldne genvarianter, medisinske komplikasjoner, eller andre årsaker, er det viktig å understreke at ingen står alene. Gjennom kontinuerlig arbeid og tett dialog med både nasjonale og internasjonale aktører, fortsetter NFCF å jobbe for alle sine medlemmer. Daglige leder, Ellen Damhaug Scheel understeker dette:  

«Vi kjempet for alle våre medlemmer i årene 2020–2022, for å få Kaftrio godkjent. Dessverre er det noen som ikke har den aktuelle mutasjonen og dermed står utenfor, samt noen som har måttet avslutte behandlingen. Sentralt jobber vi kontinuerlig for å få fortgang i utvidet godkjenning, gjennom tett samarbeid med Vertex, CF-senteret, myndighetene og CF Europe. Forskning på nye versjoner av Kaftrio pågår, og det er gledelig at Beslutningsforum godkjente Kaftrio for barn fra to år i 2024. Vi jobber for at alle våre medlemmer skal få en tilpasset behandling.» 

Vi i NFCF er optimistiske for fremtiden. I mellomtiden er det viktig at vi i det norske CF-fellesskapet tar ekstra godt vare på hverandre og husker å inkludere og støtte de som i dag fortsatt sitter igjen på busstoppet, og venter på sin tur med bussen.