Oppdatering fra Vertex om CF-behandling januar 2026

Vertex er firmaet som produserer CFTR-modulatorer som vi bruker i Norge. De som foreløpig er på markedet er Alyftrek, Kaftrio, Symkevi, Orkambi og Kalydeco. Her kommer en oppdatering fra firmaet om hvordan situasjonen er pr. januar 2026 mtp medisin i bruk samt forskning på nye alternativer.

ALYFTREK®

ALYFTREK er nå godkjent for bruk i USA, Storbritannia, EU, Norge, Canada, New Zealand, Sveits og Australia. Legemidlet kan brukes av personer med cystisk fibrose fra 6 år og oppover som har minst én F508del-mutasjon, eller en annen CFTR-genfeil som responderer på behandlingen.

I flere land – blant annet USA, England, Irland, Tyskland, Danmark, Nord-Irland, Norge og Wales – har pasienter allerede fått dekket behandlingen gjennom offentlige ordninger. Vertex jobber videre for at flere land skal gi tilgang til medisinen.

Selskapet planlegger å dele resultater fra en internasjonal studie av ALYFTREK hos barn i alderen 2–5 år i 2026, og vil sende disse dataene til legemiddelmyndigheter verden over. Det er også planlagt å starte en viktig studie hos barn mellom 1 og 2 år i løpet av 2026.

KAFTRIO®

Etter lovende resultater fra en studie av KAFTRIO (Trikafta) hos barn fra 1 år til under 2 år, som ble rapportert i november 2025, forventer Vertex å søke om godkjenning for denne aldersgruppen. Søknadene vil sendes til legemiddelmyndigheter globalt fra første halvdel av 2026.

Neste generasjon CFTR-modulatorer

Vertex har startet klinisk utprøving av VX-828, det første legemidlet i en ny og forbedret (såkalt «3.0») klasse av CFTR-korrigerere. Studien gjennomføres hos personer med cystisk fibrose, og resultatene forventes mot slutten av 2026. I tillegg har Vertex startet en tidlig fase 1-studie av VX-581, et annet legemiddel i samme klasse, hos friske frivillige.

VX-522 – behandling for pasienter som ikke har nytte av dagens CF-medisiner

VX-522 er en helt ny type behandling basert på mRNA-teknologi, utviklet i samarbeid med Moderna. Denne behandlingen er spesielt rettet mot rundt 5 000 personer med cystisk fibrose som ikke har effekt av dagens CFTR-modulatorer. Vertex jobber nå med å fullføre doseringen i en tidlig fase 1/2-studie, og planlegger å dele resultatene i andre halvdel av 2026.

Oppdatering om forekomst av cystisk fibrose

Vertex har justert sine anslag for hvor mange som lever med cystisk fibrose i markedenede retter seg mot. Det globale tallet er økt fra rundt 109 000 til omtrent 112 000 personer. I kjerneområdene – USA, Europa, Australia og Canada – er anslaget økt fra 94 000 til rundt 97 000 personer.

Tekst: Jan Olav Reffhaug, kilde: Vertex pipeline update