Behandling for CF med Kaftrio

Kaftrio/Kalydeco er en innovativ årsaks-korrigerende behandling for cystisk fibrose. Behandlingen viser opptil 14 prosentpoeng bedring i lungekapasitet i en studie blant personer med CF med minst en 508del-mutasjon i CFTR-genet.

Kaftrio/Kalydeco ble endelig godkjent offentlig finansiert i Norge 25. april 2022 ved et vedtak i Beslutningsforum. De godkjente også Kaftrio for barn i aldersgruppen 2-6 år 27. mai 2024. Kaftrio kan nå kan benyttes for barn med cystisk fibrose som har minst én F508del-mutasjon fra 1. juli 2024.

Informasjon om sykdommen

Kaftrio

Behandling

Informasjon om rettigheter, hjelp og støttemuligheter

Fakta om cytisk fibrose

Hva er Kaftrio/Kalydeco?

Kaftrio/Kalydeco er en innovativ årsaks-korrigerende behandling for cystisk fibrose.

Medisinen består av de tre forskjellige virkestoffene elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor.

Sammen påvirker disse stoffene CFTR-proteinet som forårsaker cystisk fibrose. Denne type behandling kalles derfor CFTR-modulator

Preparatomtale Kaftrio på NORSK (informasjon om aktuelle minimalfunksjon-mutasjoner som har vært med i studiene finner du under punkt 5.1, side 11-12)
EMA: fullstendig godkjenningsinformasjon KAFTRIO

Hvem kan få Kaftrio/Kalydeco?

Kaftrio/Kalydeco er godkjent til bruk for mennesker med cystisk fibrose (CF) som er 6 år eller eldre, og som har én F508del-mutasjon og én minimal funksjonsmutasjon (er heterozygote). Behandlingen er også godkjent for de som har dobbel F508del-mutasjon (er homozygote). Fra og med 1. juli 2024 er Kaftrio også godkjent i Norge for barn i aldersgruppen 2-6 år som har minst én F508del-mutasjon.

Beste behandling for de med én F508del og minimal-funksjon

Kaftrio/Kalydeco er den årsaks-korrigerende medikamentelle behandlingen som blant heterozygote med en F508del og en minimalfunksjon-mutasjon (MF-mutasjon) har vist best effekt. Kaftrio /Kalydeco er derfor et stort gjennombrudd i behandlingen av cystisk fibrose. Minimalfunksjon-mutasjon lager CFTR-proteiner med liten restfunksjon. Kaftrio/Kalydeco øker mengden aktivt CFTR-protein.

Effekten til Kaftrio/Kalydeco

Studier har vist at behandling med Kaftrio/Kalydeco gir opptil 14 prosentpoeng bedring i lungekapasitet målt ved FEV1 hos heterozygote CF-pasienter sammenliknet med placebo. For de homozygote pasientene viste studien at de fikk en økning i lungekapasitet på 10 prosentpoeng sammenlignet med de som fikk Symkevi (som er en tidligere anvendt årsakskorrigerende behandling).

Kaftrio/Kalydeco bidrar til en friskere CF-populasjon med mindre kronisk infeksjon og færre forverringer samt bedre ernæringsstatus. Vanligste bivirkninger er kviser, hodepine, diaré, og tetthet i øvre luftveier. Behandlingen gis som tabletter morgen og kveld.

Behandlingen må følges nøye opp av kompetent helsepersonell med hensyn til både effekt og bivirkninger.

600 dagers lang kamp

Kampen for å få Kaftrio/Kalydeco godkjent i Norge var lang og krevende, og tok mer enn 600 dager. Norsk forening for cystisk fibrose sto i barrikadene gjennom hele prosessen, og vi kan nå med stolthet se tilbake på resultatene av vårt arbeid. Godkjenningen i 2022 for pasienter fra 6 år og oppover, samt den viktige indikasjonsutvidelsen i 2024 for barn i aldersgruppen 2-6 år, representerer store seire for CF-miljøet.

Disse gjennombruddene er et resultat av vår dedikasjon og utholdenhet i møte med betydelige utfordringer. Om behandlingen i fremtiden blir godkjent for andre mutasjonskombinasjoner, er fortsatt usikkert. Pågående legemiddelutvikling og forskning gir imidlertid håp for de som i dag faller utenfor indikasjonene for Kaftrio/Kalydeco.

Som medlem i Norsk forening for cystisk fibrose støtter du vår innsats i disse viktige kampene. Din støtte styrker vår felles stemme overfor politikere og beslutningstakere, og hjelper oss å oppnå slike betydningsfulle resultater for deg og din familie.