Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
678.jpg

Det største gjennombruddet i CF'ens historie


Medikamentnytt
08.11.2011
Sharon Gibsztein

For kort tid siden mottok FDA i USA en søknad om godkjenning og markedsføringstillatelse for det første medikamentet som kan behandle den underliggende årsaken for CF. Forventningene til denne nye behandlingsformen er enorme. Bildet viser Kalydeco-tabletter.

Bildet er googlet.

Oppdatert 7. februar 2012.

Dette kom frem på den nord-amerikanske CF-konferansen gikk av stabelen 3.-5. november i Anaheim, California.

Kalydeco, tidligere kjent som Vertex VX-770, som det nå søkes godkjenning og markedsføringstillatelse for i USA, er den store snakkisen også på denne konferansen.



Det største gjennombruddet i CF's historie
Virkningsmekanismen i dette medikamentet betegnes som det største gjennombruddet i CF’s historie.
Robert J. Beall, Ph.D., president og direktør for Cystic Fibrosis Foundation, beskrev de oppsiktsvekkende fremskrittene man har gjort med mulige medikamenter rettet mot å behandle den underliggende årsaken for CF.
”Vi er på terskelen til det største gjennombruddet i CF’ens historie”, sa Beall, ”og det ville ikke vært mulig uten teamarbeid – fra hele verden og på tvers av disipliner”.


Se TV-innslag på den amerikanske kanalen CBS's nyhetssending



Kalydeco aktuelt for ytterst få i den norske CF-populasjonen
Kalydeco kan kun brukes av CF’ere med en forholdsvis sjelden mutasjon. Majoriteten av verdens CF-populasjon har CF som følge av mutasjonen delta 508, og i Norge har nesten alle CF'ere delta 508. Kalydeco ville derfor være interessant for et svært begrenset antall individer i den norske CF-populasjonen. Kalydeco gies som tablett.




Tilsvarende medikament for delta 508 undervegs
Vertex jobber nå intenst
 med å få frem et tilsvarende medikament for delta508-pasientene, deriblant den norske CF-populasjonen. Måten de tror de skal få til dette på, er ved å kombinere VX-770 (Kalydeco) med et annet komponent som heter VX-809. Per nå er de igang med fase 2 av kliniske tester for denne kombinasjonen. 

 



Våre tidligere artikler om de nye medikamentstoffene fra Vertex:

 

Gode forskningsresultat for nytt CF-medikament
Storsatsning for nytt CF-medikament



 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen