Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Forskningsdame

Nye forskningssatsninger i USA


Medikamentnytt
13.05.2015
Sharon Gibsztein

CFF har nylig investert nye store summer i to ulike medisinutviklingsprosjekter, ett rettet mot F508del-mutasjonen, og ett for å utvikle medisin mot lungebetennelse.

 

Utvikle ”korrigerer” for F508delta

Via sitt medisinutviklingsselskap Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc.(CFFT), investerer CFF 14 millioner dollar i firmaet Genzyme for å finne virkestoffer av typen korrigerere (”correctors”) for de som har F508delta-mutasjonen. Denne mutasjonen er den mest utbredte mutasjonen blant mennesker med CF. Virkestoffer av korrigerer-typen har potensial til å fikse det feilfungerende CFTR-proteinet hos mennesker med CF.

Ved F508delta-mutasjonen oppstår det et foldingsproblem i det feilfungerende proteinet. Dette fører til at proteinet ikke kommer seg til celleoverflaten på riktig måte, hvor det egentlig skulle ha regulert salt- og vanntransporten inn og ut av cellen.

CFFT har samarbeidet med Genzyme siden 2011. Målet nå er å utvikle virkestoffer som kan testes i kliniske studier.

 

Mulig medisin mot lungebetennelse 

Det andre prosjektet er et samarbeid med Corbus Pharmaceuticals. Selskapet har fått 5 millioner dollar, og disse skal brukes til å finansiere en fase 2 klinisk studie av Resunab. Resunab er et syntetisk stoff som tas via munnen. Stoffet kan tenkes å kunne behandle betennelse hos mennesker med CF, uavhengig av hvilken mutasjon man måtte ha.

Lungebetennelse er et stort problem for mennesker med CF, og en direkte konsekvens av sykdommen. Lungebetennelsen er ofte kronisk, og gir arrdannelse og økende lungeskader.

Resunab er en potensiell behandling for å redusere lungebetennelse. Den vil kunne virke ved å stimulere kroppens anti-betennelsesprosesser. Prekliniske og fase 1 kliniske studier har vist lovende resultater i forhold til å redusere betennelse og arrdannelse. Planen nå er å starte fase 2 kliniske studier i andre halvdel av 2015, forutsatt at FDA godkjenner studieoppsettet.

Følg med på medisinutviklingsprosjekter på Drug Development Pipeline

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen