Den store fase-3 utprøvingsstudien på Kaftrios arvtager er straks ferdig. Denne nye mulige CFTR-modulatoren består av to piller én gang daglig. Hvis resultatene fra studien er tilfredsstillende, kan det gå en godkjenningssøknad til FDA i løpet av 2024. Norske CF-pasienter har vært med på utprøvingen.

Oppdatert 18.11.2023 - ny informasjon om at behandlingen består av to tabletter én gang daglig. Artikkelen er oppdatert med denne informasjonen. Opprinnelig versjon anga én tablett én gang daglig.

I denne store internasjonale studien har man prøvd ut arvtageren til Kaftrio på pasienter i flere land i USA og Europa, inkludert Norge. Den nye mulige CFTR-modulatoren er en ny og forbedret variant av Kaftrio. CFTR-modulatorer kalles også årsaksbehandling for cystisk fibrose.

Hva består den av?

Den nye CFTR-modulatoren består av det nye virkestoffet vanzacaftor (VX-121), det kjente virkestoffet tezacaftor og virkestoffet deutivacaftor, som er en forbedret variant av ivacaftor (Kalydeco). Denne nye CFTR-modulatoren består av to tabletter som tas én gang daglig, som er mye enklere for pasienten. 

For hvem

I Norge har CF-pasienter som er 12 år eller eldre og har dobbel F508del-mutasjon, eller er heterozygot for F508del med en restfunksjon (F/RF)-mutasjon, fått delta i studien. Studien har foregått ved Norsk senter for cystisk fibrose, Ous i Oslo, og ved Haukeland universitetssykehus i Bergen.

Effekter og antatt tidsplan 

I januar 2024 skal de siste pasientene være ferdige med sin utprøvingsperiode, og alle resultatene skal være rapportert inn. Produsenten vil så analysere resultatene, blant annet endring i lungekapasitet målt som FEV1 og endring i saltinnhold i svetten.

Målet er at den nye CFTR-modulatoren har tilsvarende effekt som Kaftrio+Kalydeo eller bedre.

Om resultatene fra utprøvingen er tilfredsstillende, ventes det at produsent Vertex sender en godkjenningssøknad til amerikanske legemiddelmyndigheter, FDA, i løpet av 2024.

Én gang daglig i stedet for morgen og kveld

Dagens behandling med Kaftrio+Kalydeco består av 2 tabletter Kaftrio om morgenen, disse inneholder virkestoffene elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor, og én tablett Kalydeco om kvelden, som inneholder kun ivacaftor.

I den nye CFTR-modulatoren er virkestoffene pakket sammen slik at pasienten bare skal trenge å ta to tabletter én gang per dag. Man håper også det vil være færre bivirkninger enn det man ser med Kaftrio+Kalydeco.

Mer om studien

Denne store internasjonale utprøvingstudien, eller klinisk studie som det heter på fint, heter A Phase 3, Randomized, Double-blind, Controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of VX-121 Combination Therapy in Subjects With Cystic Fibrosis Who Are Homozygous for F508del, Heterozygous for F508del and a Gating (F/G) or Residual Function (F/RF) Mutation, or Have At Least 1 Other Triple Combination Responsive CFTR Mutation and No F508del Mutation

Les mer hos Norsk senter for cystisk fibrose

Vil du vite mer om utvikling av nye medisiner for cystisk fibrose? Sjekk ut Drug Development Pipeline fra Cystic Fibrosis Foundation