Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
Gul forskningskolbe

Eget selskap for utvikling av CF-medikamenter


medikamentnytt, behandling, fag og forskning
14.04.2014

Visste du at den amerikanske CF-stiftelsen har et eget selskap som utvikler CF-medisiner? Selskapet heter Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), og nå går de i gang med enda et prosjekt, denne gangen  for å hjelpe CF’ere som har delta508F-mutasjonen.

 

Dette nye prosjektet er et samarbeid med Proteostasis Therapeutics, Inc. Proteostasis Therapeutics jobber med å få frem små molekyler som kan korrigere feilfunksjonen i CFTR-proteinet, og få det til å fungere på riktig måte. Feil i CFTR-proteinet er det som er årsaken til CF.

Hos CF’ere som har delta508F-mutasjonen, er det slik at det feilfungerende  CFTR-proteinet ikke flytter seg til sin riktige plass i celleoverflaten, og dermed hindres væskeflyten til luftveiene. I Norge har omtrent 70 prosent av alle CF’ere minst en kopi av delta508F-mutasjonen. Se mer om CF-mutasjoner her.

 

Samarbeid med flere farma-selskaper
I tillegg til Proteostasis Therapeutics , har CFFT forskningssamarbeid med Pfizer, Genzyme og Vertex  for å fremme oppdagelsen og utviklingen av nye medisiner.

 

Mål: nye medisiner og en endelig kur

CFFT investerer også tid og midler på en rekke andre mulige terapier for CF, og man undersøker alle mulige innfalsvinkler til å få frem terapier for CF. CFFT og CFFs felles målsetning er å finne effektive behandlingsformer og endelig kur for alle mennesker med CF. Følg utviklingen på CFF’s Drug Development Pipeline.

 

Hva er Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.?

CFFT ble dannet i 2000, og er en et non-profit selskap for å oppdage og utvikle CF-medisiner. Cystic Fibrosis Foundation (CFF) sørger for økonomiske midler via innsamling og donasjoner.

CFFTs hovedarbeidsområde er noe de kaller Therapeutics Development Program. Målet med dette utviklingsprogrammet er å være et bindeledd mellom det man har funnt ut i laboratorieforsøk og det som må til for å få frem faktiske medisiner. Denne modellen gjør det mulig å støtte en bred strøm av prosjekter som kan bli CF-medisiner, fra oppdagelsesfasen til flere stadier av klinisk utprøving. Klinisk utprøving er når man tester virkestoffer på mennesker i begrensede studier (fase 2 og 3-studier).

Gjennom dette programmet tilbyr CFFT forskningsressurser og -midler til vitenskapsfolk og også tilgang til et nettverk av spesialiserte CF sentre som driver klinisk forskning.

 

Kostbar utvikling, liten pasientgruppe

Beregninger viser at antatte kostnader for å få frem en medisin fra idéfasen til markedet koster omtrent 800 millioner amerikanske dollar. Det er svært viktig å bidra til hjelp og støtte til farmasøytiske og bioteknologiske selskaper som jobber med medisinoppdagelse og tidlig-fase kliniske studier på små pasient-grupper slik som CF. Det er altså ekstra viktig å støtte selskaper som driver med utvikling av ”Orphan Drugs”, som vi på norsk kan kalle "smale legemidler".

 

Les originalartikkelen hos CFF her.  

 

 

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen