57 Treff på "symkevi symdeko".
24.10.2019
En norsk pasient forteller om å ha vært i Gøteborg for å levere celler til Hit-CF, et spesialprosjektet for årsakskorrigerende medisiner for sjeldne CF-mutasjoner. Bilder: privat. Vi har tidligere skrevet om HIT CF. Dette forskningsprosjekt har mottoet «Ny medisin for hver eneste pasient med CF». Prosjektet er for pasienter med supersjeldne mutasjoner, og målet er å se om noen medisiner virker på disse. Siden det er så få pasienter som har disse mutasjonene, er vanlig utprøving av...30.10.2019
Sist uke fikk vi en fantastisk nyhet. En ny årsaksbehandling for cystisk fibrose, Trikafta, er blitt godkjent av amerikanske legemiddelmyndigheter, FDA. Denne medisinen er et stort gjennombrudd i behandlingen av CF. Foto: privat. Styret, ved leder Inger Karin Natlandsmyr (bildet), og fagrådet i Norsk forening for cystisk fibrose ønsker nå at alle setter klutene til så barn, unge og voksne med CF kan få rask tilgang til nye medisiner som kan gi mer pust og lengre og bedre liv. Forspilt tid...05.11.2019
Genterapi, sjeldne mutasjoner, R117C-mutasjonen, effektdata på Trikafta – det store gjennombruddet i CFTR-modulatorbehandling, infeksjonsbehandling hos CF-baby, behandlingsbyrde og behandlingsendringer, tverrfaglig oppfølging og flere voksne med CF og alderdom, er temaer i dagsrapportene som CF-overlege Anita Senstad Wathne har sendt oss fra verdens største CF-konferanse. Litt jubelsang har hun også tatt med. På årets nord-amerikanske CF-konferanse, NACFC2019, deltok også CF-senterets...02.12.2019
Vi håper metodevurderingsrapporten for Symkevi kan bli ferdig før jul. Trikafta er nylig sendt til godkjenningsbehandling hos europeiske legemiddelmyndigheter. Årsaksbehandlingen Symkevi må gjennom det norske systemet Nye metoder for å bli godkjent for bruk i Norge.CF-foreningen er utålmodig, og har hatt jevnlig kontakt med legemiddelverket og produsenten gjennom hele høsten. Tidligere i høst sendte vi vår frustrasjon i form av en kronikk til alle involverte parter, inkludert Sykehusin...31.01.2020
Det Boston-baserte selskapet Proteostasis er svært nær en ny årsaksbehandling for cystisk fibrose. Nå går de i gang med siste utprøvingsfase av sine tre CFTR-modulatorer for de med dobbel F508del-mutasjon. Dette vil kunne gi CF-pasienter flere behandlingsalternativer. Det amerikanske selskapet Proteostasis Therapeutics skal nå starte fase 3-utprøving på pasienter med sine tre CFTR-modulatorer. CFTR-modulatorer er virkestoffer som påvirker proteinfeilen i cellene som fører til cyst...06.02.2020
I årets første senterrådsmøte fikk rådet høre om nye Ous og hvordan CF-omsorgen skal organiseres og plasseres når Ullevål legges ned. Ellers sto både brukerinnspill, PCD, årsaksbehandling, forskning, undervisning og CF-registeret på programmet. Møtet fant sted 4. februar på Gardermoen. Foto: Senterrådet. «Vi fikk en grundig gjennomgang av NSCFs årsrapport for2019, som viser at det er stor aktivitet på senteret», forteller Inger Karin Natlandsmyr. Hun sitter i Senterrådet i kr...20.02.2020
Legemiddelverkets metodevurdering for årsaksbehandlingen Symkevi er i all hovedsak ferdig, men rapporten er ikke offentliggjort. De europeiske legemiddelmyndighetenes (EMA) beslutning om Trikafta er utsatt til fjerde kvartal i år. CF Europe har sendt et brev til EMA hvor de uttrykker bekymring for særeuropeiske godkjenningskrav. I Sverige åpnes det opp for at de sykeste pasientene kanskje kan få Trikafta før medisinen er godkjent. Norge: SymkeviRepresentanter for NFCF har vært i møte me...18.03.2020
I vårt høringsinnspill til Helse- og omsorgsdepartementet peker vi på de tingene i Nye metoder som vi synes bør evalueres. Et viktig rundebordsmøte om våre årsaksbehandlinger er også planlagt. Nye metoder er systemet for innføring av nye medisiner, og vår årsaksbehandling Symkevi er for tiden til behandling i dette systemet. Les vårt innspill. Helse- og omsorgsdepartementet (HOD) inviterte tidligere i år til en åpen evaluering av systemet Nye metoder.Systemet Nye metoder har fått...19.03.2020
Vertex informerte i en pressemelding 9. mars om at forsyningskjeden for deres legemidler ikke er påvirket av koronasituasjonen. I Norge markedsfører Vertex årsaksbehandlingene Kalydeco og Orkambi. Selskapet sier i en pressemelding 9. mars 2020 at det verdensomspennende COVID-19-utbruddet ikke har påvirket forsyningskjeden eller forretningsutsiktene i 2020.Selskapet sier også at de er trygge på at de kan fortsette å levere alle godkjente medisiner til pasienter med cystisk fibrose over he...21.04.2020
I slutten av mai går forhåpentligvis startskuddet for metodevurderingen av Trikafta i Norge. Vi håper prosessen tar kortere tid denne gangen. Trikafta er en revolusjonerende årsakskorrigerende medisin for 90 prosent av mennesker med cystisk fibrose. Bestillerforum prioriterer mellom forslag og metodevarsler, og beslutter hvilke forslag/metodevarsler som skal gå til nasjonal metodevurdering og hvilken type metodevurdering som skal utføres.Det er sendt et såkalt metodevarsel for Trikafta,...
