behandling, barn med CF, presisjonsmedisiner for CF
19.11.2015
Sharon Gibsztein
EU har nettopp godkjent ivacaftor, handelsnavn Kalydeco, for barn i alderen 2-5 år med en av ni sjeldne «gating» mutasjoner; G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N og S549R. Fra før er legemiddelet godkjent for voksne med samme mutasjoner. I samme møte godkjente EU ivacaftor for voksne over 18 år med R117H-mutasjon. Illustrasjon: pixabay.com
Ivacaftor er den første årsakskorrigerende medisinen for CF noensinne, og ses på som en revolusjon. I Norge er det 8-12 CF-pasienter som bruker dette legemiddelet. Ivacaftor omtales også som presisjonsmedisin fordi den er spesielt tilpasset definerte CF-mutasjoner.
Norsk forening for cystisk fibrose. Adresse: Schweigaardsgt 12, 0134 Oslo / telefon: 41 27 41 51 / epost: post@nfcf.no
redaksjon: redaksjonen@nfcf.no