Nå i desember har FDA gitt Vertex tillatelse til å starte opp kliniske studier på genterapi med mRNA for CF. Den mulige behandlingen er rettet mot de som ikke kan bruke CFTR-modulatorbehandling som Kaftrio, Orkambi, Symkevi og Kalydeco. Disse nye kliniske studiene er et samarbeid mellom selskapene Moderna og Vertex.
I USA har Vertex nylig sendt en søknad til FDA om å få godkjent Kaftrio (i USA heter den Trikafta) for 2-5 åringer. Det er ventet at tilsvarende søknad sendes til de europeiske legemiddelmyndighetene, EMA, om ikke så altfor lenge.
Erfaringer med Kaftrio; oppstart, effekt og bivirkninger sto på agendaen da norske CF-leger møttes til CF-senterets nasjonale nettverksmøte på Gardermoen 15. september. Foto: SLG/cfnorge.
Folkehelseinstituttet anbefaler nå oppfriskningsdose koronavaksine til mennesker i alderen 18-64 år som har kronisk lungesykdom, samt barn i alderen 12-17 med cystisk fibrose. Transplanterte anbefales dose 4 eller 5.
Testresultatene for Kaftrio for 2-5 åringene er like slående som for de andre aldersgruppene, melder produsent Vertex i en pressemelding, og anslår samtidig når de vil sende inn godkjenningssøknader til de europeiske (EMA) og amerikanske (FDA) legemiddelmyndighetene.
Beslutningsforum godkjente Kaftrio i dagens møte. Kaftrio er dermed klar for pasientene fra 1. juni i år. Dette er en gledens dag, og vi er så glade for at norske CF-pasienter endelig får den livsendrende og livreddende medisinen de har ventet så lenge på.
Statssekretærens uttalelser i TV2s reportasje om CF-syke Helen skjærtorsdag 14. april, har vakt sterke reaksjoner. Nå har CF-foreningen sendt et brev til Helsedepartementets politiske ledelse der vi minner om at det er alvorlig syke mennesker Kaftrio-saken handler om.
Tidligere i år kom Bramitob, en ny variant av tobramycin-antibiotika for inhalasjon, på markedet. Dermed får pasienter og leger flere varianter å velge mellom.
Snart 600 dager etter at Kaftrio ble godkjent i Europa, øker frustrasjonen blant våre medlemmer, og behovet for informasjon er stort. Forrige uke sendte vi igjen brev til både Sykehusinnkjøp og produsent Vertex. Les svaret fra Sykehusinnkjøp.
Selv om det er gode og pågående forhandlinger for Kaftrio, mener CF-foreningen at prosessen nå har tatt uakseptabelt lang tid. Vi har derfor sendt purrebrev til både Nye metoder og produsenten.