Kaftrio 2-6 er godkjent!
27.05.2024
Sharon Gibsztein
Beslutningsforum godkjente Kaftrio for 2-6-åringene i sitt møte 27. mai 2024. De godkjente også Orkambi for barn ned til ett år. Begge disse medisinene er årsaksbehandling for cystisk fibrose.
Godkjenningen for fjerdegenerasjons årsaksbehandlingen Kaftrio er en såkalt indikasjonsutvidelse for barn med cystisk fibrose i aldersgruppen 2-6 år og som har minst én F508del-mutasjon.
Kaftrio for denne aldersgruppen kan tas i bruk fra 1. juli i år. Grunnen til at det går noe tid fra godkjenningsbeslutning til medisinen kan tas i bruk, er at en del praktiske og administrative ting må på plass.
Oppstart Kaftrio
Tilgjengelighetsdatoen for Kaftrio er lagt til rett før sommerferien. Vi tror derfor det vil bli en del individuelle tilpasninger med hensyn til oppstart for den enkelte pasient og dennes familie.
Norsk senter for cystisk fibrose skal senere denne uken ha et eget oppstarts-webinar for helsepersonell for å gå gjennom rutiner for oppstart og oppfølging for de aktuelle barna. Vi antar at oppstart vil bli avtalt mellom behandlende CF-lege og den enkelte familie i etterkant av CF-senterets webinar.
Oppfølging fra kompetent CF-personell er viktig den første tiden med Kaftrio. Vi har grunn til å tro at den praktiske tilretteleggingen rundt oppstart derfor vil være sentral. Ting å ta hensyn til kan være CF-familiens ferieplaner og ikke minst når det er kompetent helsepersonell tilgjengelig gjennom sommeren. For noen familier vil det mest fornuftige kunne være oppstart etter sommerferien, for andre finnes kanskje andre løsninger.
Orkambi
I tillegg til å godkjenne Kaftrio for 2-6 år, godkjente Beslutningsforum også indikasjonsutvidelse for årsaksbehandlingen Orkambi for barn ned til ett år og som har dobbelt sett med F508del-mutasjonen. Denne medisinen kan tas i bruk umiddelbart. Orkambi er en eldre årsaksbehandling for en smalere brukergruppe.
Hindre utvikling av sykdom
Skjermdump/faksimile forside fra dagensmedisin.no
Egil Bakkeheim, leder ved Norsk senter for cystisk fibrose, sier i et intervju med Dagens medisin at ved å bruke disse medisinene vil de kunne forhindre utvikling av sykdom hos de minste barna. Hos de eldre barna kan man unngå forverringer. Barn som får disse medisinene, vil kunne kunne få et voksenliv med et helt annet utgangspunkt enn de som er voksne nå, med bevart lungefunksjon og ernæringsstatus, forteller han i avisens intervju.
