Kaftrio-søknad for 2-5 åringene til EMA og FDA i løpet av 2022
kaftrio, presisjonsmedisiner for cf, medikamentnytt, behandling, pres
08.08.2022
Sharon Gibsztein
Testresultatene for Kaftrio for 2-5 åringene er like slående som for de andre aldersgruppene, melder produsent Vertex i en pressemelding, og anslår samtidig når de vil sende inn godkjenningssøknader til de europeiske (EMA) og amerikanske (FDA) legemiddelmyndighetene.
Dette kommer frem i en pressemelding i forbindelse med selskapets resultater i andre kvartal i år:
"Vertex har fullført fase 3-studien av TRIKAFTA/KAFTRIO (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor og ivacaftor) hos barn 2 til 5 år. Data fra denne studien viste tilsvarende overbevisende effekt av TRIKAFTA/KAFTRIO hos barn fra 2 til 5 år til andre aldersgrupper og ingen nye sikkerhetsfunn.
Selskapet forventer å presentere resultatene på et medisinsk forum senere i 2022. Vertex forventer å sende inn globale regulatoriske registreringer for TRIKAFTA/KAFTRIO hos barn 2 til 5 år i år."
Ut fra dette, kan man håpe at Kaftrio for 2-5-åringer kan bli godkjent i USA og Europa i løpet av 2023. Som regel er FDA først ute med sin godkjenning, og så kommer gjerne EMA etter noe tid senere.
I Norge er Kaftrio per idag godkjent for aldersgrupper fra 6 år og oppover. En europeiske godkjenning for 2-5-åringene vil innebære en indikasjonsutvidelse.
