Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
petriskaler2

Kalydeco og R117H-mutasjon


Medikamentnytt, behandling
19.01.2014

Vertex har gjort fase-3 studier på Kalydeco og R117H-mutasjonen av CF, med delvis positive resultater.

 

Før jul offentliggjorde Vertex  Pharmaceuticals sine resultater av fase-3-testing av Kalydeco på CF-pasienter over 6 år med R117H-mutasjonen. Kalydeco er det registrerte varemerket på det aktive stoffet Ivacaftor.

I slike studier er det vanlig å sette opp et mål for hva effekten skal være i gjennomsnitt (altså for alle pasientene i studien).

Dessverre fikk man ikke en tilfredsstillende økning i lungekapasitet når man målte alle pasientene under ett.

Imidlertid viste pasienter over 18 år at de hadde en signifikant økning i lungekapasitet når de tok Kalydeco.

I denne fase-3-studien testet man 69 pasienter med R117H-mutasjon, hvorav 50 var over 18 år gamle. I USA er det omtrent 300 mennesker med CF over 18 år som har R117H-mutasjonen. Cfnorge.no kjenner ikke til om det er noen i Norge som har denne mutasjonen.

 

Vil du vite mer om Kalydeco? Skriv inn Kalydeco i søkefeltet øverst til høyre eller klikk på Medikamentnytt-lenken rett under overskriften.  

 

Relevante saker

 

 

 


Chiesi Pharma Viatris Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen