Medikamentnytt, behandling
19.01.2014
Vertex har gjort fase-3 studier på Kalydeco og R117H-mutasjonen av CF, med delvis positive resultater.
Før jul offentliggjorde Vertex Pharmaceuticals sine resultater av fase-3-testing av Kalydeco på CF-pasienter over 6 år med R117H-mutasjonen. Kalydeco er det registrerte varemerket på det aktive stoffet Ivacaftor.
I slike studier er det vanlig å sette opp et mål for hva effekten skal være i gjennomsnitt (altså for alle pasientene i studien).
Dessverre fikk man ikke en tilfredsstillende økning i lungekapasitet når man målte alle pasientene under ett.
Imidlertid viste pasienter over 18 år at de hadde en signifikant økning i lungekapasitet når de tok Kalydeco.
I denne fase-3-studien testet man 69 pasienter med R117H-mutasjon, hvorav 50 var over 18 år gamle. I USA er det omtrent 300 mennesker med CF over 18 år som har R117H-mutasjonen. Cfnorge.no kjenner ikke til om det er noen i Norge som har denne mutasjonen.
Vil du vite mer om Kalydeco? Skriv inn Kalydeco i søkefeltet øverst til høyre eller klikk på Medikamentnytt-lenken rett under overskriften.
Relevante saker