Et svensk firma jobber med å lage en mulig inhalert medisin som både kan utvide luftveiene og som muligens også kan aktivere CFTR-produksjon i CF-lunger. Firmaet har nettopp fått finansiering til Fase-2 pasientstudier fra britiske Cystic Fibrosis Trust. Denne saken er en del av vår rapportering i forbindelse med NACFC2016, den 30. nord-amerikanske CF-konferansen.

Verona Pharmas virkestoffkandidat RPL 554 er opprinnelig laget for KOLS, men ser også ut til å kunne ha effekt hos CF-pasienter. Mange CF-pasienter har astmaaktige symptomer som en del av sin CF. Medisiner som er såkalt bronkodillaterende, som får luftveiene til å slappe av og dermed utvide seg, slik at pasienten kan puste bedre, er viktig for optimal behandling. Langtkomne studier på KOLS-pasienter har vist at RPL554 kan ha slik effekt hos den pasientgruppen.

Ekstraeffekt ved CF: kan stimulere til normaltfungerende kloridkanal?

Det som er viktig og interessant for mennesker med CF, er at laboratorieforsøk har vist at RPL 554 muligens kan stimulere CFTR-kanalen til å fungere bedre hos CF-pasienter. Om CFTR-kanalen fungerer bedre, vil salt-og-vann-flyten i cellene fungere mer normalt, noe som kan gi mer normaltflytende slim og dermed mindre CF-sykdom.

De nyeste resultatene fra fase1-studien ble presentert på NACFC2016, den nordamerikanske CF-konferansen 2016. Resultatene man har så langt, tilsier at man går videre med fase2-studier.

Rekruttering til pasientstudier i fase 2a forventes å starte i første halvdel av 2017. I fase-2 studier ser man på tålbarhet og sikkerhet, og tester ut ulike doseringer.

Det er ikke kjent om dette mulige virkestoffet er mutasjonsavhengig.

Svensk direktør: CF uoppfylt behov for nye medisiner

Til Cystic Fibrosis Trust sier Jan-Anders Karlsson, direktør i svenske Verona, at de er svært glade for å ha fått finansiering fra CF Trust, og at dette vil gjøre det mulig å fremskynde den kliniske utviklingen av RPL554 for cystisk fibrose. Han understreker også at CF er en sjelden sykdom med et uoppfylt behov for nye medisiner. Karlsson sier også at de er glade for at CF Trust anerkjenner RPL554s potensiale som en ny og viktig behandling for denne alvorlige sykdommen.

CFTR? Hva er det for noe?

Feil i CFTR-kanalen gir seigere slim og er det sentrale og sykdomsskapende problemet ved cystisk fibrose. Denne feilen skyldes feil i CFTR-proteinet, og er årsaken til cystisk fibrose. Det pågår derfor omfattende forskning for å få frem medisiner som kan påvirke dette proteinet.

Mutasjonsavhengige CFTR-modulatorer

De siste fire årene har vi fått de to årsaksbehandlende CFTR-modulatorene Kalydeco og Orkambi, som er i pilleform, og som kun har effekt ved bestemte CF-mutasjoner. Begge disse medisinene er i bruk i Norge i dag.

Kilder

Denne saken er basert på nyhet fra Cystic Fibrosis Trust, slik den er linket til i ovenstående tekst.