Trippelbehandlingen med Kaftrio (Trikafta i USA) gir bedre effekt enn henholdsvis Kalydeco eller Symkevi. Dette gjelder for som er heterozygote med F508del og én gating-mutasjon, eller med F508del og én restfunksjons-mutasjon. Dette viser resultatene fra en fase-3 studie som produsent Vertex nettopp har offentliggjort. Illustrasjon: collage av skjermdumper.

Trippelbehandlingen består av virkestoffene elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor. I USA heter denne behandlingen Trikafta, og i Europa heter den Kaftrio. Behandlingen ble FDA-godkjent høsten 2019, og i Europa ventes endelig EMA-markedsføringsgodkjenning i løpet av august i år. Den europeiske godkjenningen vil gjelde for de som er har dobbel F508del-mutasjon (homozygote), og for de som har én F508del-mutasjon og en minimal-funksjonsmutasjon (heterozygote med F/MF). Les mer om effekter og forskjellen på amerikansk og europeisk godkjenning.

Bedre enn Kalydeco og Symkevi

Den nye studien viste en forbedring på 3,7 prosentpoeng i FEV1 hos deltakere som tok Trikafta ™ (europeisk navn Kaftrio) sammenlignet med FEV1 etter fire uker på ivacaftor (Kalydeco®) for personer med en F508del og gating mutasjon eller tezacaftor/ivacaftor (Symdeko®, europeisk navn Symkevi) for personer med en F50d8el og restfunksjonsmutasjon («residual function»). Deltakere som tok Trikafta ™ (europeisk navn Kaftrio) hadde også nedgang i saltmengden i svetten. Behandlingen var generelt godt tolerert, og sikkerhetsdataene var i samsvar med de som ble observert i tidligere fase 3-studier med Trikafta ™ (europeisk navn Kaftrio), mens de fleste bivirkningene var milde eller moderate.

Denne studien kan være nyttig beslutningsgrunnlag for de pasientene og CF-legene som etterhvert vil lure på om det er fornuftig å bytte fra de tidligere årsaksbehandlingene og over til Kaftrio. 

Søke EMA-godkjenning for gating og restfunksjon

Når den europeiske EMA-godkjenningen formelt er på plass for dobbel F508del og F/MF-mutasjoner, vil Vertex sende inn dataene for gating- og restfunksjonsmutasjon («residual function»). Dette for å søke om å utvide brukergruppene, såkalt indikasjonsutvidelse, for Kaftrio.

Årsaksbehandlinger for cystisk fibrose

Både Kaftrio, Kalydeco og Symkevi er årsaksbehandlinger for cystisk fibrose. De virker ved å påvirke proteinfeilen som fører til CF. Kalydeco er den aller første årsaksbehandlingen noensinne og kom i 2012, og kan kun brukes av et mindre utvalg av mennesker med cystisk fibrose. Symkevi er en tredje type årsaksbehandling med noe bredere brukergruppe enn Kalydeco. Kalydeco er i bruk i Norge idag, mens Symkevi ikke har fått norsk godkjenning.

Kaftrio - livsendrende behandling

Kaftrio betegnes som en fjerdegenerasjons årsaksbehandling, er et stort gjennombrudd og omtales som livsendrende behandling. Kaftrio kan brukes av rundt 90 prosent av mennesker med cystisk fibrose, og ble under sitt amerikanske navn Trikafta godkjent av FDA for allmenn bruk høsten 2019. Kaftrio å få europeisk markedsgodkjenning i august i år, se linken i første avsnitt.

Les mer:

• cff.org 
  
• Pressemelding fra Vertex 20. juli 2020