Hvordan går det med godkjenningsprosessene for Symkevi? Vi har vært i kontakt med legemiddelverket og produsenten. Symkevi er en CFTR-modulator, og den tredje markedsførte årsaksbehandlingen for cystisk fibrose. Også siste nytt fra FDA om Symkevi for barn.

Oppdatert 25. juni 2019 med nyhetsmelding om Symdeko/Symkevi for barn.

Nå i disse dager er metodevurderingen av Symkevi inne i en aktiv fase, og det pågår intens informasjonsjonsutveksling med dokumentasjon samt spørsmål og svar mellom Vertex og vurderingsteamet i legemiddelverket. Vurderingsteamet står for analysene som ligger til grunn for metodevurderingen. Vertex forteller til cfnorge.no at de også har startet prosessen opp mot sykehusenes innkjøpsselskap Sykehusinnkjøp.

Legemiddelverket opplyste i månedsskiftet mai/juni til oss at de håper å ferdigstille sin metodevurdering av Symkevi i løpet av juni.

Legemiddelverkets rapport med metodevurderingen er en del av beslutningsgrunnlaget når Beslutningsforum etter hvert får saken til behandling. Beslutningsforum fatter vedtak på om kost og nytte står i forhold til hverandre og om de mener at medisinen skal prioriteres og kjøpes inn.

Tidsrammer

Vi har tidligere sagt at vi tror godkjennings- og prioriteriteringsprosessen kan ta opp mot et år. I så fall skal Symkevi kunne være klar for pasientene i løpet av høsten/vinteren 2019. Basert på den informasjonen vi har, er det ikke endringer i dette tidsanslaget.

NFCF følger prosessen nøye og har jevnlige kontakter med både legemiddelverket og produsenten. CF-senteret er også tett på prosessen. Vi pasienter ønsker rask tilgang til medisinen, behandlerne våre ønsker rask tilgang, produsenten ønsker å tilby behandling og få solgt sitt produkt. Vi jobber alle mot det samme målet, men må forholde oss til et nytt prioriteringssystem som sliter med kapasitetsproblemer og med at det ikke helt har satt seg helt enda.

• Les om effekten og reduserte bivirkninger her.
• Les lettforståelig omtale av Symkevi fra EMA.
• Følg prosessen for Symkevi på nyemetoder.no
• Kan du ikke bruke Symkevi? Årsaksbehandling nummer fire, en trippelkombinasjon, er undervegs. Den skal kunne brukes av 90-95 prosent av alle med CF. 

Usikkerhet og frustrasjon

4. juni deltok vi på FFOs legemiddelseminar. Pasientorganisasjonene, helsepersonell og industrien uttrykte stor frustrasjon og usikkerhet med hensyn til tidsrammene, betingelsene og de ulike stadiene i det nye prioriteringssystemet. Det ble også stilt spørsmål ved rettferdighet og hvor demokratisk legitimt prioriteringssystemet nå er blitt. På grunn av pålagt hemmelighold er det en del sentrale dokumenter verken politikere, offentligheten eller vi som pasientforening vil få innsyn i. På vegne av våre medlemmer forventer vi at Beslutningsforum vil kunne godkjenne Symkevi på første forsøk.

Symkevi FDA-godkjent for barn i alderen 6-11 år

21. juni kom nyheten om at amerikanske FDA har godkjent Symdeko for barn i alderen 6-11 år og som har visse mutasjoner. Symdeko er det amerikanske handelsnavnet for Symkevi. Produsenten planlegger å sende tilsvarende godkjenningssøknad til det europeiske legemiddelverket EMA i løpet av andre halvår 2019. Les mer hos cff.org.