Gitt at pågående fase-3 studier gir tilfredsstillende resultater, vil Vertex søke om FDA-godkjenning for virkestofffet Vx-661 i andre halvdel av 2017. Vx-661 vil bli kombinert med Kalydeco, og sies å ha mindre bivirkninger enn Orkambi. Vx-661 kan også være aktuell for andre mutasjonsgrupper.
Legemiddelverket opplyser idag at det vil være mangel på Creon 40 000 ut 2017. Pasienter oppfordres til å kontakte lege for å få endret resept til andre styrker.
QR-010 er en mulig genterapi som er under tidlig utprøving. Virkestoffet er tenkt gitt som en inhalasjon via forstøver. Tidlige testdata er ventet på den Nord-amerikanske CF-konferansen, NACFC, i oktober i år.
En studie som så på årsaksbehandling for de med en vanskelig heterozygot mutasjonskombinasjon vil bli lagt ned på grunn av dårlige resultater. Nye studier for denne mutasjonskombinasjonen planlegges. To andre studier for heterozygote F508del fortsetter.
Synes du informasjonen om Orkambi er vanskelig å forstå? I denne artikkelen finner du spørsmål og svar på lettfattelig, «vanlig» norsk.
Én enkeltbehandling som kurerer CF en gang for alltid er det vi alle ønsker oss. CF-forskere har nettopp møtt andre forskere for å diskutere hvordan. Gen-editering er stikkordet, og blant noen av spørsmålene er reparere eller erstatte CF-genet? Illustrasjon: pixabay.com
Amerikanske Cystic Fibrosis Foundation har gitt mer enn 4 millioner dollar til fase-2 studier på AlgiPharmas slimløsende virkestoff OligoG. Norske pasienter er med i studien. Tilsammen har AlgiPharma nå fått over 80 millioner norske kroner til prosjektet fra CFFT. Bildet viser stortare, som er det OligoG er laget av.
30. september i år vil FDA beslutte om de skal godkjenne Orkambi for aldersgruppen 6-11 år. FDA-godkjenning gjelder for USA, i Europa kreves egen godkjenning.
Studier med pasienter på det nye «forsterker»-virkestoffet GLPG 1837 er under oppstart ved fire CF-sentre i Storbritannia.
Ifølge Norsk senter for cystisk fibrose har Orkambi fått markdsføringstillatelse i Norge fra 1. april 2016. NSCF avventer nå avklaring fra HELFO. Før Helfo-avklaring er på plass vil ingen pasienter kunne få dekket kostnader til Orkambi. Bildet er googlet.