CFF er godt i gang med både første- og annengenerasjon av presisjonsmedisiner av typen CFTR-modulator. Dette er et omfattende arbeid, og kan ta opp mot 10 år, slik illustrasjonen viser (skjermdump fra CFF-foredrag 4. februar 2015). Vi gir deg oversikten.
Her gir vi en enkel oversikt over litt mindre kjente mulige CF-medisiner under utvikling som kan påvirke den underliggende feilen som skaper CF. Slik som både ivacaftor og potensielle lumacaftor, kalles denne type medisiner for CFTR-modulatorer eller årsaksbehandling.
I USA vil de i løpet av 2015 sette i gang med flere fase 3 studier for å teste et tredje alternativ med kombinasjonsbehandling med årsakskorrigerende presisjonsmedisin for de med dobbel og enkel kopi av F508delta-mutasjonen.
I tiden fremover vil det være mangel på Creon i flere ulike styrker. Legemiddelverket ber pasienter som rammes av dette om å ta kontakt med sin lege for å få tilpasset ny resept. Årsaken til mangelen er problemer med å fremstille nok av det biologiske innholdet i kapslene.
Alle med CF har krav på å vite hvilke CF-mutasjoner de har. Hvis du ikke vet hvilke CF-mutasjoner du har, vet du heller ikke hvilke nye medisiner som passer for deg. Spør CF-legen din om dine mutasjoner! Skjermdump: Cystic Fibrosis Trust
I den viktige talen om rikets tilstand peker president Obama på hvor stort gjennombrudd de nye persontilpassede medisinene er i behandling av cystisk fibrose. Se talen fra 2015 og les uttalelsen. Skjermdump: youtube.com.
På tampen av fjoråret godkjente amerikanske FDA bruk av ivacaftor (Kalydeco) for mennesker med CF med R117H-mutasjon. Illustrasjon: Pillene på bildet har ingenting med ivacaftor å gjøre.
Cystic Fibrosis Foundation (CFF) har i løpet av kort tid fått inn 3,3 millioner i friske forskningsdollar og inngått forskningsavtale til en verdi av 15 millioner dollar med et nytt firma om ny mulig behandling for CF. Denne gang forsøker man å lage friske kopier av CFTR-proteinene.
I dag, 18. november, arrangeres den europeiske antibiotikadagen. Antibiotika er en helt livsnødvendig del av behandlingen for cystisk fibrose. Hva gjør verden for å få frem nye antibiotika og for å begrense resistens?
Produsenten sendte 5. november 2014 søknad om godkjenning av nytt legemiddel til Food and Drug Administration. Samtidig søkte de også om markedsføringstillatelse fra European Medicines Agency. Resultat på søknaden er ventet i juli 2015. Søknadene gjelder for mennesker med CF som har to kopier av F508del-mutasjonen.