Birger Lærum forteller om CF og dagens tradisjonelle behandling og de nye årsakskorrigerende presisjonsmedisinene. Se opptak av innlegget. Anledningen var prioriteringskonferansen Helse i utvikling14 i november i fjor. Illustrasjon: skjermdump opptak HiU14.
I den viktige talen om rikets tilstand peker president Obama på hvor stort gjennombrudd de nye persontilpassede medisinene er i behandling av cystisk fibrose. Se talen fra 2015 og les uttalelsen. Skjermdump: youtube.com.
På tampen av fjoråret godkjente amerikanske FDA bruk av ivacaftor (Kalydeco) for mennesker med CF med R117H-mutasjon. Illustrasjon: Pillene på bildet har ingenting med ivacaftor å gjøre.
Produsenten sendte 5. november 2014 søknad om godkjenning av nytt legemiddel til Food and Drug Administration. Samtidig søkte de også om markedsføringstillatelse fra European Medicines Agency. Resultat på søknaden er ventet i juli 2015. Søknadene gjelder for mennesker med CF som har to kopier av F508del-mutasjonen.
9.-11. oktober gikk verdens største fagmedisinske CF-konferanse av stabelen i Atlanta. Nestleder i NFCFs fagråd, Ellen Julie Hunstad (bildet, høyre) rapporterte fortløpende på vår facebookside om forskningsnytt og praktiske nyheter. Les alle rapporter samlet her.
Preston Campbell III (bildet) er direktør for medisinutviklingsprogrammet i den mektige Cystic Fibrosis Foundation. I et nylig foredrag fortalte han at målsetningen for programmet er at alle CF’ere skal kunne få skreddersydd årsakskorrigerende behandling ut fra sin mutasjonskombinasjon. Bilde: skjermdump fra streaming på cysticfibrosis.org.uk.
Vi må ha mer fokus på reduksjonen av lungebetennelser og oppbremsing av sykdommen enn økning i lungekapasitet når nye presisjonsmedisiner for CF skal vurderes, mener den internasjonale CF-autoriteten Stuart Elborn (bildet). NFCF mener dette perspektivet er viktig også for hvordan disse medikamentene vurderes i Norge.
Det var en nysgjerrig og vitebegjærlig Torgeir Micaelsen fra Arbeiderpartiet som møtte NFCFs arbeidsgruppe for persontilpasset medisin (Kalydeco) mandag 11. august. Bildet: stortinget.no
Fase-2 studie viser at kombinasjonsbehandling med ivacaftor og lumacaftor ikke har reell effekt for mennesker som er heterozygote for CF-mutasjonen F508del. Kan bli nødvendig med 3 virkestoffer.