Viser saker i kategorien 'presisjonsmedisiner for cf'
Den danske CF-foreningen kjemper nå for å få finansiering for Orkambi. Orkambi er en revolusjonerende ny medisin som behandler den underliggende årsaken til CF hos mennesker med dobbel F508delta-mutasjon. Se TV-innslagene her, med blant annet 10 år gamle Julius som har CF. Skjermdump: nyhederne.tv2.dk/
FDA har nettopp godkjent kombinasjonsbehandlingen Orkambi for mennesker med CF over 12 år som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. Les mer om effekt og eventuell godkjenning for Europa. Orkambi er en årsaksbehandlende medisin for CF.
FDA har nettopp (18. mars 2015) godkjent bruk av ivacaftor for barn med CF fra 2 -5 års alder. Med denne utvidelsen kan alle med CF, fra 2 års alder og som har én av ti sjeldne mutasjoner, bruke ivacaftor.
CFF er godt i gang med både første- og annengenerasjon av presisjonsmedisiner av typen CFTR-modulator. Dette er et omfattende arbeid, og kan ta opp mot 10 år, slik illustrasjonen viser (skjermdump fra CFF-foredrag 4. februar 2015). Vi gir deg oversikten.
I USA vil de i løpet av 2015 sette i gang med flere fase 3 studier for å teste et tredje alternativ med kombinasjonsbehandling med årsakskorrigerende presisjonsmedisin for de med dobbel og enkel kopi av F508delta-mutasjonen.
Alle med CF har krav på å vite hvilke CF-mutasjoner de har. Hvis du ikke vet hvilke CF-mutasjoner du har, vet du heller ikke hvilke nye medisiner som passer for deg. Spør CF-legen din om dine mutasjoner! Skjermdump: Cystic Fibrosis Trust
Birger Lærum forteller om CF og dagens tradisjonelle behandling og de nye årsakskorrigerende presisjonsmedisinene. Se opptak av innlegget. Anledningen var prioriteringskonferansen Helse i utvikling14 i november i fjor. Illustrasjon: skjermdump opptak HiU14.
I den viktige talen om rikets tilstand peker president Obama på hvor stort gjennombrudd de nye persontilpassede medisinene er i behandling av cystisk fibrose. Se talen fra 2015 og les uttalelsen. Skjermdump: youtube.com.
På tampen av fjoråret godkjente amerikanske FDA bruk av ivacaftor (Kalydeco) for mennesker med CF med R117H-mutasjon. Illustrasjon: Pillene på bildet har ingenting med ivacaftor å gjøre.
Produsenten sendte 5. november 2014 søknad om godkjenning av nytt legemiddel til Food and Drug Administration. Samtidig søkte de også om markedsføringstillatelse fra European Medicines Agency. Resultat på søknaden er ventet i juli 2015. Søknadene gjelder for mennesker med CF som har to kopier av F508del-mutasjonen.
