Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
children 593313 1280

Trikafta-studie på barn 6-11 år


presisjonsmedisiner for cf, behandling, barn med cf
30.04.2020
Sharon Gibsztein

Vertex har fullført fase-3 studier bruk av Trikafta/Kaftrio på barn i alderen 6-11 år. De planlegger å sende godkjenningssøknad til FDA en gang i oktober-desember 2020, og med europeisk søknad noe senere. 

Oppdatert 22. september 2020 

Trikafta/Kaftrio består av virkestoffene elexacaftor, tezacaftor og ivacaftor, og barna som er med i studien, har dobbel F508-mutasjoner eller en F508del-mutasjon og en minimal-funksjon mutasjon. 

Hovedformålet med fase-3 studien har vært å teste toleranse og sikkerhet hos yngre barn, og Vertex er fornøyd med studieresultatene. Det var lik toleranse og sikkerhet for 6-11-åringene som det man har sett i de eldre årsgruppene. Også nytte/risiko-profieln for 6-11-åringene er tilsvarende den for de eldre årsgruppene. Fase-3 studien viste også viktige klinisk meningsfulle resultater i lungekapasitet målt med ppFEV1 (percent predicted forced expiratory volume in 1 second), saltnivå i svetten, livskvalitet målt med Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R), vekt målt med kroppsmasseindex, og mer. 

Den nye FDA-søknaden for 6-11-åringene vil være en søknad om indikasjonsutvidelse, ettersom Trikafta ble FDA-godkjent høsten 2019. I Europa ble Trikafta godkjent under sitt europeiske navn Kaftrio 21. august 2020, men da for noe færre mutasjonkombinasjoner enn i USA. Den europeiske godkjenningen omfatter mennesker med CF som er 12 år eller eldre, og som har én F508del-mutasjon og én minimal funksjonsmutasjon (er heterozygote). Kaftrio er også godkjent for de som har dobbel F508del-mutasjon (er homozygote). Vertex vil også søke om indikasjonsutvidelse for 6-11-åringene i Europa, det vil høyst sannsynlig skje i 2021. Les mer om Kaftrio og norsk godkjenningsprosess.

Forskere som har vært involvert i utviklingen av denne trippelkombinasjonen, mener at medisinen vil kunne være livsendrende, spesielt for yngre pasienter.

 

Om Trikafta/Kaftrio

Trikafta/Kaftrio er en fjerde generasjons årsakskorrigerende behandling som gis i tablettform. Medisinen påvirker proteinfeilen som fører til cystisk fibrose, og kalles derfor en CFTR-modulator (feilen ligger i CFTR-proteinet). Trikafta regnes som en revolusjonerende behandling på grunn av to viktige ting; den har svært god effekt med opp mot 14 prosent økning i lungekapasitet målt ved FEV1, og fordi rundt 90 prosent av CF-befolkningen kan bruke medisinen fordi den er tilpasset et bredt utvalg CF-mutasjoner.

 

Les mer:

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen