medikamentnytt, behandling, fag og forskning
14.04.2014
Visste du at den amerikanske CF-stiftelsen har et eget selskap som utvikler CF-medisiner? Selskapet heter Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), og nå går de i gang med enda et prosjekt, denne gangen for å hjelpe CF’ere som har delta508F-mutasjonen.
Dette nye prosjektet er et samarbeid med Proteostasis Therapeutics, Inc. Proteostasis Therapeutics jobber med å få frem små molekyler som kan korrigere feilfunksjonen i CFTR-proteinet, og få det til å fungere på riktig måte. Feil i CFTR-proteinet er det som er årsaken til CF.
Hos CF’ere som har delta508F-mutasjonen, er det slik at det feilfungerende CFTR-proteinet ikke flytter seg til sin riktige plass i celleoverflaten, og dermed hindres væskeflyten til luftveiene. I Norge har omtrent 70 prosent av alle CF’ere minst en kopi av delta508F-mutasjonen. Se mer om CF-mutasjoner her.
Samarbeid med flere farma-selskaper
I tillegg til Proteostasis Therapeutics , har CFFT forskningssamarbeid med Pfizer, Genzyme og Vertex for å fremme oppdagelsen og utviklingen av nye medisiner.
Mål: nye medisiner og en endelig kur
CFFT investerer også tid og midler på en rekke andre mulige terapier for CF, og man undersøker alle mulige innfalsvinkler til å få frem terapier for CF. CFFT og CFFs felles målsetning er å finne effektive behandlingsformer og endelig kur for alle mennesker med CF. Følg utviklingen på CFF’s Drug Development Pipeline.
Hva er Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.?
CFFT ble dannet i 2000, og er en et non-profit selskap for å oppdage og utvikle CF-medisiner. Cystic Fibrosis Foundation (CFF) sørger for økonomiske midler via innsamling og donasjoner.
CFFTs hovedarbeidsområde er noe de kaller Therapeutics Development Program. Målet med dette utviklingsprogrammet er å være et bindeledd mellom det man har funnt ut i laboratorieforsøk og det som må til for å få frem faktiske medisiner. Denne modellen gjør det mulig å støtte en bred strøm av prosjekter som kan bli CF-medisiner, fra oppdagelsesfasen til flere stadier av klinisk utprøving. Klinisk utprøving er når man tester virkestoffer på mennesker i begrensede studier (fase 2 og 3-studier).
Gjennom dette programmet tilbyr CFFT forskningsressurser og -midler til vitenskapsfolk og også tilgang til et nettverk av spesialiserte CF sentre som driver klinisk forskning.
Kostbar utvikling, liten pasientgruppe
Beregninger viser at antatte kostnader for å få frem en medisin fra idéfasen til markedet koster omtrent 800 millioner amerikanske dollar. Det er svært viktig å bidra til hjelp og støtte til farmasøytiske og bioteknologiske selskaper som jobber med medisinoppdagelse og tidlig-fase kliniske studier på små pasient-grupper slik som CF. Det er altså ekstra viktig å støtte selskaper som driver med utvikling av ”Orphan Drugs”, som vi på norsk kan kalle "smale legemidler".
Les originalartikkelen hos CFF her.