Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
InternasjonalKonsensusartikkel tx 2

Guidelines: Kaftrio skal være prøvd før lungetransplantasjon


kaftrio, transplantasjon, persontilpasset medisin for cf, behandling, interessepolitikk
23.11.2021
Sharon Gibsztein

Nye internasjonale guidelines for lungetransplantasjon ved cystisk fibrose sier at pasienten skal ha prøvd Kaftrio før transplantasjon kan bli aktuelt. Dette viser at denne medisinen er godt egnet for mennesker med svært alvorlig og langtkommen lungesykdom. Det viser også at vi må ha en fungerende unntaksordning. (Illustrasjon: skjermdump/faksimile av artikkeltittel fra The Journal of Heart and Lung Transplantation)

Oppdatert 24.11.2021 

 

Dette står i det nye konsensusdokumentet Consensus document for the selection of lung transplant candidates: An update from the International Society for Heart and Lung Transplantation som ble publisert i juli i år.

International Society for Heart and Lung Transplantation er de ledende transplantasjonslegene i verden, og dokumenter derfra er gullstandarden for hvordan ting skal gjøres innenfor hjerte- og lungetransplantasjon. Fra Norge har Are Martin Holm, overlege ved lungeavdelingen på Rikshospitalet i Oslo, deltatt i å utforme det nye dokumentet.

At det nå er kommet et konsensusdokument som omtaler Kaftrio, betyr at det er stor enighet i fagmiljøet om at slike medikamenter bør være prøvd før transplantasjon vurderes. Det sier noe om betydningen av disse medikamentene, mener Holm som står som andreforfatter av dokumentet.

 

Kaftrio og lungetransplantasjon

Kaftrio består av virkestoffene elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor. På side 1364 i dokumentet står det at “Referral for lung transplantation should occur for an individual with CF meeting any of the following criteria despite optimal medical management including a trial of elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor if eligible”.

I onlineversjonen finner man relevant tekst ved å søke på "cystic fibrosis" og når man i søkeresultatet klikker seg frem til tabellen "2021 Consensus Statement" finner man setningen om elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor (Kaftrio).

Vi i CF-foreningen leser konsensusdokumentet som at det står svart på hvitt at pasienter med CF som vurderes for lungetransplantasjon skal ha prøvd Kaftrio før de kan vurderes for transplantasjon. Forutsetningen for å prøve Kaftrio er at pasienten må ha minst en 508del-mutasjon.

Dette viser med all tydelighet at Kaftrio er et høyaktuelt, effektivt og internasjonalt anbefalt legemiddel for CF-pasienter med langtkommen lungesykdom og svært lav lungefunksjon. Egil Bakkeheim, leder og overlege ved Norsk senter for cystisk fibrose, sier dette om de nye retningslinjene:

- Disse retningslinjene er utarbeidet av internasjonale eksperter på lungetransplantasjon inklusive fagmiljøet på Rikshospitalet. Når det nå står at Kaftrio skal være prøvd før man henviser til lungetransplantasjon, betyr det at erfaring tilsier at effekten også hos de aller sykeste CF-pasientene synes å være god. NSCF håper at metodevurderingen for Kaftrio snart blir ferdig og at utfallet  blir positivt. Denne artikkelen understreker behovet for en fungerende unntaksordning så raskt som mulig bl.a. for pasienter som vurderes for lungetransplantasjon.

Alvorlig syke pasienter som er aktuelle for transplantasjon, og som av en eller annen grunn ikke kan bruke Kaftrio, skal naturligvis bli vurdert for transplantasjon ut fra sin helsesituasjon og etter de utvalgskriteriene som gjelder på det aktuelle transplantasjonssykehuset, sier Rikshospitalets Are Martin Holm, som har vært med på utforme konsensusdokumentet. Holm forklarer videre at konsensusdokumentet legger opp til at hvert enkelt transplantasjonssykehus/senter kan ha sine egne tilpasninger av anbefalingene i konsensusdokumentet. 

 

Kaftrio for transplantasjonspasienter i Norge – hvordan?

Per nå har norske myndigheter fremdeles ikke godkjent at utgiftene til Kaftrio skal dekkes av den norske stat, altså at pasientene skal få behandlingen dekket av helsevesenet. Dette til tross for at medisinen ble Europa-godkjent allerede i august 2020. Statens legemiddelverk gjør for tiden en metodevurdering av Kaftrio, og resterende godkjenningsbehandling i Beslutningsforum i Nye metoder og gjenstår.

For alvorlig syke pasienter som skiller seg ut fra resten av pasientgruppen finnes en ordning som heter unntaksordning, som på papiret skal fungere som en nødutgang og hurtigtilgang til ny og ikke-godkjent medisin for alvorlig syke pasienter. Flere medier har satt fokus på at unntaksordningen ikke fungerer spesielt godt. Blant annet har en svært alvorlig syk CF-pasient, Ellen Winther, fått avslag på unntakssøknad om Kaftrio hele fire ganger.

De nye guidelines som forutsetter Kaftrio før transplantasjon, viser at vi må ha reelle og fungerende unntaksordninger for de aller sykeste cystisk fibrose-pasientene.

 

Endringslogg:
24. november 2021 kl. 18.41: lagt inn flere tekstavsnitt med Are Martin Holm, og lagt vekt på at det dreier seg om et konsensusdokument. Tydeliggjort hva som er CF-foreningens tolkning av det nye konsensusdokumentet.
24. november 2021 kl. 15.29: dato for når guidelines ble publisert er endret fra november 2021 til juli 2021.

24. november 2021, formiddag: sitat fra Egil Bakkeheim inkludert i teksten, samt noen små språklige endringer.

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Mylan Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen