Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
tree g76ec4d720 1920

November-oppdatering Kaftrio-prosessene


kaftrio, behandling, medikamentnytt, barn med cf, ungdom med cf, voksen med cf
26.11.2021
Sharon Gibsztein

Nå i november har Nye metoder bestilt forenklet metodevurdering av Kaftrio for barn i alderen 6-11 år, og de er blitt orientert om den pågående metodevurderingen av Kaftrio for pasientgruppen som er 12 år eller eldre.

Oppdatert 29.11.2021 

 

Bestillerforum vedtok i sitt møte 22. november å be legemiddelverket gjøre en forenklet metodevurdering av Kaftrio for barn med minst én F508del-mutasjon og som er i alderen 6-11 år. I metodevurderingen skal legemiddelverket oppsummere effekt og sikkerhet. Sykehusinnkjøp skal utarbeide prisnotat.

I sakspapirene fremgår det at flere CF-fagmiljøer fra ulike deler av landet har vært opptatt av at metodevurderingen av Kaftrio for henholdsvis de over 12, og «barneindikasjonen» 6-11 år, må foregå parallelt.

Alternativet kunne vært å innlemme «barneindikasjonen» i den metodevurderingen som allerede pågår. Dette kunne gitt uønskede forsinkelser i metodevurderingen og hele prosessen Kaftrio for de over 12 og de aller sykeste. Fagmiljøene er enige i om at det må unngås.
Bestillerforum landet derfor på å be om egen og forenklet metodevurdering av Kaftrio for 6-11-åringene.

En forenklet vurdering skal være mindre omfattende og tidkrevende enn en såkalt «hurtig metodevurdering». I denne saken skal det legges vekt på klinisk effekt relativ til komparator og sikkerhet relativ til komparator.

Før legemiddelverket kan sette i gang med den forenklede metodevurderingen, må «barneindikasjonen» bli godkjent i EMA (de europeiske legemiddelmyndighetene), og produsenten må sende inn dokumentpakken til legemiddelverket. Det er ventet at Kaftrio for 6-11-åringene kan bli EMA-godkjent nå i desember eller i januar 2022.

 

Kaftrio for de over 12 år (hovedindikasjonen)

I Beslutningsforum sitt møte 22. november tok de opp Kaftrio som en orienteringssak, ifølge den foreløpige protokollen. Vi tolker dette som at Nye metoder er tett på fremdriften i innholdet i den pågående metodevurderingen av Kaftrio og den videre prosessen. Bestillingen fra Bestillingsforum var at metodevurderingen skulle gjøres raskt.

 

Metodevurdering drevet frem av CF-foreningen

Det er også interessant å lese at Egil Bakkeheim, leder ved Norsk senter for cystisk fibrose, i sitt innspill til Bestillerforum gir honnør til pasientforeningen for å ha drevet frem metodevurderingen av Kaftrio for hovedindikasjonen (de over 12 år).

 

De neste møtene i Bestillerforum og Beslutningsforum er 13. desember 2021, og 17. januar 2022.

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon Viatris Stiftelsen Dam

Tilbake til toppen