Nytt spesiallaboratorium for sjeldne mutasjoner
fag og forskning, medikamentnytt
27.09.2016
Sharon Gibsztein
Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics har åpnet et eget forsknigslaboratorium på over 6200 kvadratmeter hvor de skal utvikle nye behandlingsformer for cystisk fibrose. Sjeldne mutasjoner står i fokus.
Mangfoldet av ulike mutasjoner har vist at det er en utfordring å utvikle nye revolusjonerende medisiner for alle mutasjonsvarianter cystisk fibrose. Å få frem virksom årsaksbehandling for alle krever derfor en ekstra innsats.
Tre ganger så stort laboratorium
I det nye mer enn 6200 kvadratmeter store laboratoriet i Massachusettes skal 23 forskere konsentrere seg spesielt om å utvikle behandlingsformer for de sjeldnere mutasjonsformene som forårsaker cystisk fibrose. Det nye laboratoriet er tre ganger så stort som det gamle.
Piller, geneditering og stamceller for sjeldne mutasjoner
Forskerne går bredt til verks. Basert på ny kunnskap om blant annet CFTR-modulatorer og nonsense-mutasjoner ser forskerne på både mulige pille-, geneditering- og stamcellebehandlinger. Per nå er det få eller ingen aktuelle utviklingsprosjekter for de sjeldnere genotypene, sier lederen ved det nye laboratoriet, Martin Mense til Boston Business Journal.
For de vanligste mutasjonsformene er det allerede flere legemidler under utvikling fra etablerte legemiddelselskaper, men laboratoriet skal også jobbe med å videreutvikle slike nye behandlingsmuligheter for de vanligere mutasjonene.
Fem prosent har sjeldne mutasjoner
Ifølge CFF finnes det over 1700 genetiske mutasjoner i CFTR-genet. En feil i CFTR-proteinet er årsaken til cystisk fibrose. 5 prosent av CF-populasjonen har bare sjeldne mutasjoner, som for eksempel non sense eller andre sjeldne mutasjoner, stadig ifølge CFF.
Må testes på ekte CF-celler
Forskerne skal samle inn og dyrke celler fra mennesker som har sjeldne CF-mutasjoner. Martin Mense sier til Boston Business Journal at de har lært ved prøving og feiling at de må teste virkestoffene på virkelige cystisk fibrose-celler.
Stå klare på startstreken
I det nye laboratoriet har de mye splitter nytt utstyr som kan brukes til geneditering og å utvikle stamcellebehandling. Det er viktig for oss å være klare til å spesialisere disse teknologiene for cystisk fibrose etter hvert som andre selskaper utvikler disse teknologiene, sier Mense til Boston Business Journal. Mense er også viseadministrerende direktør for medisinutvikling i Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics.
CFFT er CFFs eget ikke-kommersielle selskap for utvikling av nye medisiner for CF.
Denne saken er basert på følgende nettsaker
