Sjelden-mutasjon-prosjekt endelig i gang!
04.06.2024
Sharon Gibsztein
Endelig er den europeiske CHOICES-studien i gang, og en norsk CF-pasient er med! I dette HIT-CF-prosjektet skal man teste ut ny medisin, årsaksbehandlende virkestoffer, på CF-pasienter med sjeldne mutasjoner.
Den norske CF-pasienten gleder seg:
- Ser frem til det, har vært så mange utsettelser at jeg begynte å lure på om det ble noe av, nå gleder jeg meg, ikke bare på vegne av meg selv, men jeg tror dette er enda en brikke i puslespillet for at alle skal få en tilpasset medisin.
I en video fra HIT-CF, sier professor Kors van der Ent, prosjektets sjefsutvikler (Principal Investigator), at de planlegger å starte utprøvingen på pasienter i løpet av perioden april-mai i år.
Individuell behandling for CF
HIT-CF står for Human Individualized Therapy of Cystic Fibrosis. I dette spennende prosjektet har man brukt nye og målrettede metoder for å matche virkestoffer og pasienter. I første fase hentet man celleprøver fra et knippe CF-pasienter fra hele Europa som alle hadde sjeldne CF-mutasjoner. I laboratoriet dyrket man så frem celleklumper, såkalte organoider, for hver enkelt person. Årsaksbehandlende virkestoffer ble testet på organoidene.
De pasientene som har organoider som fikk effekt av virkestoffene, er de som nå skal delta i CHOICES-studien. I denne studien skal pasientene selv teste de årsaksbehandlende virkestoffene i egen kropp. Studie-pasientene vil bli delt opp i to grupper, og få virkestoff og tullemedisin (placebo) på ulike tidspunkter i den 26 uker lange studieperioden.
Sjeldne trenger egen årsaksbehandling
Mennesker med sjeldne mutasjoner kan ikke bruke årsaksbehandlingen Kaftrio eller noen av de andre årsaksbehandlingene på markedet. Dette fordi de har kompliserte mutasjoner som disse årsaksbehandlingene ikke virker på. Disse pasientene må ha skreddersydde årsaksbehandlinger.
Forsinkelser på grunn av pandemien
HIT-CF har møtt på mange ulike hindre på veien fra fra planlegging, utprøvende fase og til å nå komme i gang med klinisk testing på pasienter. Både pandemien og ulike gjentatte fusjoner hos farmaselskapene som ivaretar virkestoffene, har bidratt til flere utsettelser. Dette viser hvor krevende det er å få frem nye medisiner. Nettopp derfor er vi svært glade for at dette prosjektet endelig er kommet til fasen med utprøving på pasienter. Vi ønsker studiepasientene fra hele Europa og forskerne lykke til!
