I sitt møte 21.-25. september anbefalte European Medicines Agency, EMA, at Orkambi godkjennes for salg på det europeiske markedet. EU må godkjenne anbefalingen. Deretter må de ulike lands nasjonale legemiddelmyndigheter ta stilling til om Orkambi skal importeres.
Mennesker med CF er avhengige av å kunne inhalere antibiotika for å kontrollere lungeinfeksjoner. En britisk spesialistgruppe har fått 50 millioner britiske pund for å utvikle nye inhalasjonsantibiotika. llustrasjon: produsentbilde.
Myndigheter og sykehus over hele landet har innført rasjonering på Meronem. Dette antibiotikumet er vanlig å bruke til intravenøs behandling av pseudomonas aeruginosa-infeksjon ved cystisk fibrose. CF-lege Olav-Trond Storrøsten gir råd til pasienter og behandlere. Storrøsten er leder ved Norsk senter for cystisk fibrose. Foto: Kari Oliv Vedvik
Britiske forskere har bevist at det går an å gi genterapi for CF ved hjelp av inhalasjonsmedisin. Fase 2b-studien er ledet Professor Eric Alton, bildet, og er omtalt i velrennomerte The Lancet Respiratory Journal. Denne type behandling vil kunne brukes uavhengig av hvilken type mutasjon man har.
Den danske CF-foreningen kjemper nå for å få finansiering for Orkambi. Orkambi er en revolusjonerende ny medisin som behandler den underliggende årsaken til CF hos mennesker med dobbel F508delta-mutasjon. Se TV-innslagene her, med blant annet 10 år gamle Julius som har CF. Skjermdump: nyhederne.tv2.dk/
FDA har nettopp godkjent kombinasjonsbehandlingen Orkambi for mennesker med CF over 12 år som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. Les mer om effekt og eventuell godkjenning for Europa. Orkambi er en årsaksbehandlende medisin for CF.
CFF har nylig investert nye store summer i to ulike medisinutviklingsprosjekter, ett rettet mot F508del-mutasjonen, og ett for å utvikle medisin mot lungebetennelse.
Forskere ved Cambridge har klart å lage små lungedeler ved hjelp av stamceller. Dette kan bli svært nyttig når man skal teste nye mulige CF-medisiner. Illustrasjon: pixabay.com
Både i Storbritannia og USA forskes det på stamceller og CF. En gang i fremtiden håper man å kunne tilby stamcellebehandling. Men det er langt frem. Les mer om stamcelleforskning og CF og hvor langt man er kommet.
FDA har nettopp (18. mars 2015) godkjent bruk av ivacaftor for barn med CF fra 2 -5 års alder. Med denne utvidelsen kan alle med CF, fra 2 års alder og som har én av ti sjeldne mutasjoner, bruke ivacaftor.