Viser saker i kategorien 'medikamentnytt'
Produsenten og italienske myndigheter har nettopp inngått en omfattende pakkeavtale som gir italienske cystisk fibrose-pasienter tilgang til Kaftrio og en rekke andre tidligere årsaksbehandlinger. Fremtidige indikasjonsutvidelser er også inkludert i avtalen. I Norge står prosessen for Kaftrio stille.
I utlandet har mennesker med CF fått eksperimentell og personlig tilpasset bakteriofagbehandling for å redde livet. I april i år fikk statsminister Erna Solberg overlevert en helt ny rapport om bakteriofagbehandling fra en norsk ekspertgruppe. Hva er status for "fage-behandling" for CF i Norge? vi har snakket med Riksen-lege Are...
Tidligere i år kom helseministeren med en egen handlingsplan for kliniske studier, den første i sitt slag. Nylig kom det også en egen nettside som skal gjøre det lettere å finne aktuelle studier. Vi har tatt en prat med CF-senterets leder Egil Bakkeheim om CF og kliniske studier.
Søknad om indikasjonsutvidelse for aldersgruppen 6-11 år er nå sendt til de europeiske legemiddelmyndighetene, EMA. Kaftrio er en høy-effektiv og revolusjonerende årsaksbehandling for cystisk fibrose. I våres ble dessuten utvidelsen for alle fra 12 år med minst én F508del-mutasjon EU-godkjent.
Etter et nylig møte mellom produsent Vertex og Sykehusinnkjøp, ser vi at godkjennings- og forhandlingsprosessen for Kaftrio har sporet av.
25 år gamle Khang Truong er medisinstudent på 5. året og håper at mennesker med CF raskt kan få tilgang til årsaksbehandlende medisin. Bilder: privat.
Årsaksbehandlingen Trikafta, i Europa kjent som Kaftrio, er trygg og effektiv hos barn med cystisk fibrose (CF) i alderen 6 til 11 som har visse genetiske mutasjoner. Tidlig bruk av årsaksbehandling lover også svært godt for barnas fremtid. Dette kommer frem i resultatene fra en klinisk fase 3-studie.
CHMP, som er en viktig rådgivende komité i EU, anbefaler å godkjenne Kaftrio for residual og gating-mutasjoner. Dette vil gjelde for de som har én F508del-mutasjoner.
Produsent Vertex har nå sendt søknad til FDA om å få Kaftrio+Kalydeco godkjent for barn i alderen 6-11 år. Amerikanske FDA oppgir at de forventer å utstede godkjenning innen 8. juni i år. Les mer om planen for europeisk godkjenning.
Prosessen for årsaksbehandlende medisiner for CF er på skinner igjen, mener CF-foreningens daglige leder Ellen Damhaug Scheel (til venstre).
