Sist uke kom gode resultater for virkestoffet VX-445 i trippelkombinasjon. VX-445 er testet på både de med én F508del-mutasjon og de med dobbel F508del-mutasjon. Fra før er det gode resultater for VX-659. Med to ulike nye virkestoff som har gitt gode testresultater, må Vertex nå bruke litt ekstra tid på...
Viktige steg videre for Orkambi og Symkevi for yngre barn. Begge disse to medisinene er årsaksbehandlinger for cystisk fibrose.
Legemiddelverket har nå mottatt den nødvendige dokumentasjonen fra produsenten av Symkevi. Dermed kan de starte sin metodevurdering av denne nye årsaksbehandlingen.
CF-pasienter med en F508del-mutasjon og en minimalfunksjon-mutasjon har fått en økning i lungekapasitet på 14 prosent med trippekombinasjonen Vertex har testet i denne studien. Også svært oppløftende resultater for pasienter som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen.
Det er igjen mangel på fordøyelsesenzymet Creon 40 000. Den ventes tilbake i mars 2019, ifølge den norske agenten.
31. oktober i år ble Symkevi godkjent for det europeiske markedet. Her vil vi holde dere oppdatert om de norske godkjenningsprosessene som må til for at norske CF-pasienter skal kunne ta i bruk medisinen. Symkevi er en årsaksbehandling for cystisk fibrose som er spesialtilpasset et utvalg mutasjoner.
Det er fortsatt mangel på flere styrker av Ventoline inhalasjonsvæske. Ny dato for norskspråklige pakninger er satt til februar 2019. I mellomtiden leveres det ut pakninger fra utlandet. Mangelen har pågått siden sommeren 2018. Les råd til pasient og leger.
Vil du høre siste nytt om det som er viktig for deg og din CF? Med temaer fra nye medisiner til ulike lungeinfeksjoner, fra CF-diabetes til transplantasjon, fra magebakterier til lungebakterier, fra regenerativ medisin til geneditering, favnet den britiske CF-konferansen over viktige temaer for de fleste med CF.
Symdeko, med navn SYMKEVI for det europeiske markedet, er et steg nærmere godkjenning i Europa. Symkevi er årsakbehandling for cystisk fibrose-pasienter som har F508del-mutasjonen og eventuelt visse typer «residual function»-mutasjoner.
FDA har nylig godkjent Orkambi til bruk for 2-5-åringer, og Kalydeco for 1-2-åringer. Studiene på Kalydeco tyder på at tidlig bruk av legemiddelet kan hindre sykdomsutvikling i bukspyttkjertelen.