EU har nettopp godkjent kombinasjonsbehandlingen Orkambi for mennesker med CF over 12 år som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. Les mer om effekt. Orkambi er en årsaksbehandlende medisin for CF.
EU har nettopp godkjent ivacaftor, handelsnavn Kalydeco, for barn i alderen 2-5 år med en av ni sjeldne «gating» mutasjoner; G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N og S549R. Fra før er legemiddelet godkjent for voksne med samme mutasjoner.
I sitt møte 21.-25. september anbefalte European Medicines Agency, EMA, at Orkambi godkjennes for salg på det europeiske markedet. EU må godkjenne anbefalingen. Deretter må de ulike lands nasjonale legemiddelmyndigheter ta stilling til om Orkambi skal importeres.
Hvordan vil CF-behandlingen kunne se ut om 5 år? Stuart Elborn, bildet, peker på noen oppløftende muligheter. Elborn er en internasjonal CF-autoritet og tidligere president i European Cystic Fibrosis Society og spår frem i tid samtidig som han peker på de viktige fremskrittene vi bygger dagens behandling på.
Den danske CF-foreningen kjemper nå for å få finansiering for Orkambi. Orkambi er en revolusjonerende ny medisin som behandler den underliggende årsaken til CF hos mennesker med dobbel F508delta-mutasjon. Se TV-innslagene her, med blant annet 10 år gamle Julius som har CF. Skjermdump: nyhederne.tv2.dk/
FDA har nettopp godkjent kombinasjonsbehandlingen Orkambi for mennesker med CF over 12 år som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. Les mer om effekt og eventuell godkjenning for Europa. Orkambi er en årsaksbehandlende medisin for CF.
FDA har nettopp (18. mars 2015) godkjent bruk av ivacaftor for barn med CF fra 2 -5 års alder. Med denne utvidelsen kan alle med CF, fra 2 års alder og som har én av ti sjeldne mutasjoner, bruke ivacaftor.
CFF er godt i gang med både første- og annengenerasjon av presisjonsmedisiner av typen CFTR-modulator. Dette er et omfattende arbeid, og kan ta opp mot 10 år, slik illustrasjonen viser (skjermdump fra CFF-foredrag 4. februar 2015). Vi gir deg oversikten.
I USA vil de i løpet av 2015 sette i gang med flere fase 3 studier for å teste et tredje alternativ med kombinasjonsbehandling med årsakskorrigerende presisjonsmedisin for de med dobbel og enkel kopi av F508delta-mutasjonen.
Alle med CF har krav på å vite hvilke CF-mutasjoner de har. Hvis du ikke vet hvilke CF-mutasjoner du har, vet du heller ikke hvilke nye medisiner som passer for deg. Spør CF-legen din om dine mutasjoner! Skjermdump: Cystic Fibrosis Trust