Gitt at pågående fase-3 studier gir tilfredsstillende resultater, vil Vertex søke om FDA-godkjenning for virkestofffet Vx-661 i andre halvdel av 2017. Vx-661 vil bli kombinert med Kalydeco, og sies å ha mindre bivirkninger enn Orkambi. Vx-661 kan også være aktuell for andre mutasjonsgrupper.
En studie som så på årsaksbehandling for de med en vanskelig heterozygot mutasjonskombinasjon vil bli lagt ned på grunn av dårlige resultater. Nye studier for denne mutasjonskombinasjonen planlegges. To andre studier for heterozygote F508del fortsetter.
Synes du informasjonen om Orkambi er vanskelig å forstå? I denne artikkelen finner du spørsmål og svar på lettfattelig, «vanlig» norsk.
Norsk senter for cystisk fibrose er nå i gang med oppstart av Orkambi og har laget en foreløpig behandlingsprotokoll. Denne inneholder blant annet kriterier for de som er aktuelle for Orkambi, i tillegg til kriterier for hvem som ikke får Orkambi.
30. september i år vil FDA beslutte om de skal godkjenne Orkambi for aldersgruppen 6-11 år. FDA-godkjenning gjelder for USA, i Europa kreves egen godkjenning.
Helse- og omsorgsdepartementet har besluttet at pasienter med påvist cystisk fibrose kan få individuell stønad til Orkambi. Man må ha påvist CF ved gentest som viser at man har to kopier av F508del-mutasjonen. I tillegg må man oppfylle de kriteriene som er angitt i retningslinjene.
Ifølge Norsk senter for cystisk fibrose har Orkambi fått markdsføringstillatelse i Norge fra 1. april 2016. NSCF avventer nå avklaring fra HELFO. Før Helfo-avklaring er på plass vil ingen pasienter kunne få dekket kostnader til Orkambi. Bildet er googlet.
Venstres Ketil Kjenseth mener persontiilpassede medisiner for cystisk fibrose er et eksempel på medisin til sjeldne diagnoser som bør kunne finansieres via et eget fond. Dette sier han til den viktige bransjeavisen Dagens Medisin. Illustrasjon: skjermdump fra Dagens Medisin.
Norsk senter for cystisk fibrose er i gang med å legge til rette for bruk av Orkambi i Norge. Orkambi er årsakskorrigerende medisin for mennesker med CF som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. Bilde: skjermdump av NSCFs logo.
PTC Therapeutics er i gang med annen omgang av fase-3 studie på Translarna, tidligere kjent som ataluren. Dette legemiddelet er en potensiell årsaksbehandling rettet mot CF-mutasjoner av typen non-sense. Bilde: pixabay.com