FDA godkjenner Kaftrio (Trikafta) for sjeldne mutasjoner
presisjonsmedisiner for cf, behandling, medikamentnytt
22.12.2020
Sharon Gibsztein
Amerikanske myndigheter har nettopp godkjent årsaksbehandlingen Kaftrio (amerikansk navn Trikafta) for et utvalg sjeldne mutasjoner. I tillegg er også Kalydeco og Symkevi (amerikansk navn Symdeko) godkjent for et utvalg sjeldne cystisk fibrose-mutasjoner.
Oppdatert 22.12.2020 kl. 14.56
De nye godkjenningene, som på fint kalles indikasjonsutvidelser, er basert på et anerkjent system for testing på celleklumper (organoider) i et laboratorium. Se liste over de godkjente sjeldenmutasjonene ved å klikke på bildet av listen.
Klikk på bildet for å laste ned lesbar versjon.
For Kaftrio gjelder den nye amerikanske godkjenningen for de som er 12 eller eldre. For Symkevi gjelder den nye godkjenningen for de som er 6 år eller eldre, og for Kalydeco gjelder den nye godkjenningen for de som er 4 måneder eller eldre.
USA: fremover, Norge: full stopp
Denne gode nyheten står i sterk kontrast til situasjonen her hjemme i Norge, hvor Nye metoders Bestillingsforum nå rett før jul bestemte seg for å stanse den norske godkjenningsprosessen for Kaftrio på grunn av uenighet om dokumentasjon og pris.
I USA er Kaftrio nå (under sitt amerikanske navn Trikafta) godkjent for personer med minst én F508del-mutasjon, og er nå godkjent for 177 ekstra mutasjoner. Symkevi (under sitt amerikanske navn Symdeko) er nå godkjent for 127 ekstra mutasjoner, for totalt 154 Symkevi-responsive mutasjoner; og Kalydeco er nå godkjent for ytterligere 59 mutasjoner, for totalt 97 Kalydeco-responsive mutasjoner. Et utvalg amerikanske personer med CF som for øyeblikket er kvalifisert for Kalydeco, kan med denne godkjenningen være kvalifisert for Symkevi og Kaftrio. Og tilsvarende, for de som for øyeblikket er kvalifisert for Symkevi, tillater denne godkjenningen dem å være kvalifisert for Kaftrio.
I Europa må alle nye medisiner og indikasjonsutvidelser godkjennes av de europeiske legemiddelmyndighetene, EMA. EMA fikk i september 2020 en søknad fra produsent Vertex om å utvide brukergruppene for Kaftrio til også å gjelde cystisk fibrose-pasienter med såkalte residual function-mutasjoner (i fagkretser forkortet til RF). Denne søknaden er ikke avgjort enda. Det antas at det er rundt 50 norske cystisk fibrose-pasienter med denne type mutasjoner. En europeisk godkjenning på denne søknaden skal kunne gi samme effekt som den nye FDA-godkjenningen, altså at mennesker med CF i Europa med de aktuelle sjeldne mutasjonene vil kunne få Kaftrio hvis deres egne land vil betale for medisinen.
Så nært, men så fjernt
Enhver nyhet om indikasjonsutvidelser for årsaksbehandlinger for cystisk fibrose er gode nyheter. Men for norske cystisk fibrose-pasienter også tungt og vanskelig å forholde seg til fordi vi har opplevd så mye motstand i å få disse livsendrende og livreddende behandlingene godkjent i Norge.
Tilgangen til de tidligere årsaksbehandlingene Kalydeco og Orkambi ble brutalt stoppet av regelendringer gjeldende fra 1.1.2019, til tross for at disse allerede var i bruk i Norge. Årsaksbehandlingen Symkevi har ikke engang kommet i bruk, den har vært til saksbehandling i Nye metoder i over to år. Med sin beslutning om å stanse godkjenningsprosessen for den aller nyeste årsaksbehandlingen Kaftrio, ga Nye metoder oss den aller verste julepresangen vi kunne se for oss.
Vi håper nå at alle gode krefter går inn for samarbeid og dialog, slik at årsaksbehandlinger for cystisk fibrose blir behandling vi har i kroppen i stedet for fjerne håp vi bare kan lese om. Norsk forening for cystisk fibrose og et samlet CF-miljø gjør alt vi kan.
Alle har rett til å puste.
