Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics har åpnet et eget forsknigslaboratorium på over 6200 kvadratmeter hvor de skal utvikle nye behandlingsformer for cystisk fibrose. Sjeldne mutasjoner står i fokus.
Gitt at pågående fase-3 studier gir tilfredsstillende resultater, vil Vertex søke om FDA-godkjenning for virkestofffet Vx-661 i andre halvdel av 2017. Vx-661 vil bli kombinert med Kalydeco, og sies å ha mindre bivirkninger enn Orkambi. Vx-661 kan også være aktuell for andre mutasjonsgrupper.
QR-010 er en mulig genterapi som er under tidlig utprøving. Virkestoffet er tenkt gitt som en inhalasjon via forstøver. Tidlige testdata er ventet på den Nord-amerikanske CF-konferansen, NACFC, i oktober i år.
En studie som så på årsaksbehandling for de med en vanskelig heterozygot mutasjonskombinasjon vil bli lagt ned på grunn av dårlige resultater. Nye studier for denne mutasjonskombinasjonen planlegges. To andre studier for heterozygote F508del fortsetter.
Én enkeltbehandling som kurerer CF en gang for alltid er det vi alle ønsker oss. CF-forskere har nettopp møtt andre forskere for å diskutere hvordan. Gen-editering er stikkordet, og blant noen av spørsmålene er reparere eller erstatte CF-genet? Illustrasjon: pixabay.com
Amerikanske Cystic Fibrosis Foundation har gitt mer enn 4 millioner dollar til fase-2 studier på AlgiPharmas slimløsende virkestoff OligoG. Norske pasienter er med i studien. Tilsammen har AlgiPharma nå fått over 80 millioner norske kroner til prosjektet fra CFFT. Bildet viser stortare, som er det OligoG er laget av.
Hvordan informerer voksne med CF sine barn om sin CF-sykdom? Og hvordan er det å utføre intravenøs hjemmebehandling med antibiotika år etter år - egentlig? Disse to norske studiene er med på den 39. europeiske CF-kongressen som går av stabelen i Basel 8.-11. juni.
Anita Senstad Wathne ved CF-senteret savner flere innsendte samtykkeskjemaer til CF-registeret og CF-biobanken. Hvis ikke nok pasienter deltar, har registeret lite verdi og da kan det ikke brukes til å forbedre norsk CF-omsorg. Glemt eller rotet bort skjemaet? Ta kontakt med Anita, så sender hun deg nytt!
Studier med pasienter på det nye «forsterker»-virkestoffet GLPG 1837 er under oppstart ved fire CF-sentre i Storbritannia.
Et firma har utviklet en ny mulig antibiotika for cystisk fibrose som de nå søker Orphan Drug status for hos europeiske legemiddelmyndigheter. Illustrasjon: pixabay.com