Viser saker i kategorien 'medikamentnyt'
FDA har nylig godkjent Orkambi til bruk for 2-5-åringer, og Kalydeco for 1-2-åringer. Studiene på Kalydeco tyder på at tidlig bruk av legemiddelet kan hindre sykdomsutvikling i bukspyttkjertelen.
Hovedproblemet ved CF er en feil i CFTR-proteinet som bidrar til feil i salt-og-vann-kanalene i cellenes overflate. De fleste medisinutviklingsprosjekter har handlet om å korrigere CFTR på en eller annen måte. Nå retter forskerne blikket også mot andre kanalproteiner som kan tenkes å påvirke saltbalansen og feilen i saltkanalene.
På årets europeiske CF-konferanse ble de nyeste CFTR-modulatorene presentert. CFTR-modulatorer påvirker grunnårsaken til CF, og kalles også kalles årsaksbehandling for cystisk fibrose. Her får du en oversikt over de viktigste utviklingsprosjektene fra fire ulike farmaselskaper.
Noen har så sjeldne mutasjoner at det ikke er nok pasienter til å få til vanlig klinisk testing av nye virkestoffer og medisiner. I prosjektet HIT-CF vil man derfor dyrke tarmceller fra individuelle CF’ere med supersjeldne mutasjoner, og så teste virkestoffene på disse organoidene - som disse testcelleklumpene kalles.
Å holde medisiner nedkjølt i varmen er ikke alltid like enkelt, men oppmerksomme CF'ere har gitt oss tips om en nyttig kjøledings. Grei å ha både på reise og i hverdagen. NB: modellen på bildet må du bestille fra utlandet.
Fem prosent av CF-populasjonen har sjeldne mutasjoner som ikke kan bruke de nye årsaksbehandlende medisinene som er undervegs. Derfor satser CFF nå 11 millioner USD på et eget medisinutviklingsprosjekt for nonsense-mutasjoner i samarbeid med firmaet Icagen.
Nå i februar ble den nye CFTR-medisinen Symdeko godkjent i USA. Legemiddelverket startet sitt arbeid med metodevarsel og hurtige metodegjennomgang i november 2017, og her kan du lese når de forventer å kunne gi markedsføringstillatelse.
Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) er nettopp blitt godkjent av FDA i USA. Medisinen er aktuell for de med dobbelt sett med F508del. Den kan også brukes av de som har én av 26 definerte mutasjoner, uavhengig av hva nummer-to mutasjonen er.
Med millionbeløp fra USA, EU og Norge, kan norske Algipharma starte nye kliniske studier. Håpet er ny CF-medisin som kan hjelpe pasientene å få opp seigt slim fra lungene, i tillegg til å forsterke antibiotikaen mot lunge-infeksjoner.
Fordøyelsesenzymet Creon 40 000 er tilbake. Det vil ta circa en uke før den er tilgjengelig i enkeltapotekene. Dette vil glede mange mennesker med cystisk fibrose som igjen kan ta færre kapsler til sine måltider.
