Viser saker i kategorien 'pres'
I Sjeldenmutasjon-prosjektet HIT-CF har man testet virkestoffer på celleklumper fra CF-pasienter med sjeldne mutasjoner. Nå skal selskapet Proteostasis teste virkestoffene på pasientene. Disse virkestoffene er CFTR-modulatorer som man lager årsaksbehandling med. Illustrasjon: hentet fra hitcf.org og tilrettelagt.
Det Boston-baserte selskapet Proteostasis er svært nær en ny årsaksbehandling for cystisk fibrose. Nå går de i gang med siste utprøvingsfase av sine tre CFTR-modulatorer for de med dobbel F508del-mutasjon. Dette vil kunne gi CF-pasienter flere behandlingsalternativer.
Vi håper metodevurderingsrapporten for Symkevi kan bli ferdig før jul. Trikafta er nylig sendt til godkjenningsbehandling hos europeiske legemiddelmyndigheter.
Sist uke fikk vi en fantastisk nyhet. En ny årsaksbehandling for cystisk fibrose, Trikafta, er blitt godkjent av amerikanske legemiddelmyndigheter, FDA. Denne medisinen er et stort gjennombrudd i behandlingen av CF. Foto: privat.
En norsk pasient forteller om å ha vært i Gøteborg for å levere celler til Hit-CF, et spesialprosjektet for årsakskorrigerende medisiner for sjeldne CF-mutasjoner. Bilder: privat.
Årsaksbehandlingen Trikafta er nettopp FDA-godkjent. Denne CFTR-modulatoren kan være aktuell behandling for 90 prosent av CF-populasjonen, og har vist svært god effekt på blant annet lungekapasitet. Dette er den fjerde årsaksbehandlingen for cystisk fibrose som er kommet på markedet.
Nye data fra CF-registeret viser at norske CF-pasienter i 2017 hadde høyest gjennomsnittlig levealder i Europa. Norske CF-pasienter har også mindre pseudomonas enn sine europeiske kolleger. Les om andre typer infeksjoner, pankreasfunksjon, vekstutvikling, komplikasjoner, transplanterte og mye annet.
Med finansieringen fra CFF kan Eloxx Pharmaceuticals sette i gang fase-2 studier på en mulig årsaksbehandling for CF-pasienter som har non-sense mutasjoner, også kjent som stopp-mutasjoner.
Her har vi siste nytt om Symkevi, og CF-senterets søknad om Kalydeco og Orkambi til nye pasienter.
Legemiddelverkets kost/nyttevurdering forventes ferdig i løpet av september. Med det går saken til forberedende fase for neste etappe; prisforhandlinger og beslutning. Symkevi er en årsaksbehandling for cystisk fibrose som skyldes et utvalg mutasjoner. Illustrasjon: montasje basert på figur fra nyemetoder.no.
